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新聞資訊

失明基因療法可同時醫治眼睛和大腦

2015-07-20
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這是一個完美的組合。一項日前發表于《科學—轉化醫學》雜志的研究發現，逆轉失明的基因療法能修復眼睛中受損的細胞，還能重新排列大腦以幫助處理新的信息。

大腦中的視覺通路由上百萬個相互連接的神經元構成。當感官信號沿著它們被發送出去時，神經元之間的連接變得強大起來。如果未被充分利用，比如當人們失明時，這種連接會變得脆弱并且雜亂無章。

過去幾年里，一種基因療法——將健康基因注射到眼睛中以修復突變——作為治療先天性和退行性失明的充滿前景的方法興起。

最早一批成功的試驗開始于2007年。10位患有一種遺傳性疾病——伯氏先天性黑內障的失明志愿者參與了此項研究。這種疾病導致視網膜退化，并且使人們很早便完全失明。至少19個基因中的突變會引發該疾病，但試驗中的所有人都擁有一個名為rpe65的基因中的突變。

參與者的一只眼睛被注射了一種能將rpe65的健康拷貝嵌入患者視網膜的無害病毒。來自美國賓夕法尼亞大學的manzarashtari及其同事想知道這些參與者的視覺通路在治療后恢復得有多好。為此，在患者接受治療的兩年后，她將其召回實驗室以掃描他們的大腦。

研究發現，同接受治療的眼睛相關的通路和視力沒有問題的人們非常相似，并且比同未接受治療且進一步退化的眼睛相關的通路強大很多。
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