日前，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）在一個(gè)公共會(huì)議上啟動(dòng)了《處方藥生產(chǎn)企業(yè)付費(fèi)法案》（PDUFA）的重新批準(zhǔn)程序，為其秋季將開始的與產(chǎn)業(yè)界的月度討論，以及FDA聽取患者、消費(fèi)者、健康專業(yè)代表意見的例會(huì)做好準(zhǔn)備。
PDUFA中規(guī)定有定期廢止（sunset）條款，每5年由國會(huì)重新批準(zhǔn)，根據(jù)執(zhí)行情況、監(jiān)管環(huán)境和制藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展變化情況做出修訂?，F(xiàn)行方案PDUFA Ⅴ將于2017年9月到期，這意味著PDUFA Ⅵ需要在明年中期修訂完成。同樣，F(xiàn)DA也舉行了《仿制藥申報(bào)者付費(fèi)法案》（GDUFA）和《醫(yī)療器械使用費(fèi)和現(xiàn)代化法案》（MDUFMA）的修訂啟動(dòng)會(huì)，其均遵循類似的修訂時(shí)間表。

留住審評(píng)人才
由于使用者付費(fèi)的再批準(zhǔn)過程恰逢美國總統(tǒng)選舉期，因此這次的時(shí)間非常緊。新一屆美國政府與新一屆國會(huì)將于2017年1月開始運(yùn)作，這些使用者付費(fèi)協(xié)定必須做好在提交國會(huì)前同時(shí)接受現(xiàn)任和下任政府官員審查的準(zhǔn)備。
在FDA代理局長史蒂芬·奧斯特羅夫（Stephen Ostroff）和副局長羅伯特·卡利夫（Robert Califf）看來，PDUFA項(xiàng)目對(duì)FDA的重要性無須贅言。對(duì)于此次的公共會(huì)議，F(xiàn)DA藥品審評(píng)與研究中心（CDER）主任珍妮特·伍德科克（Janet Woodcock）總結(jié)道，重點(diǎn)強(qiáng)調(diào)了患者投入對(duì)藥品開發(fā)與審評(píng)的重要性，擴(kuò)大FDA的“崗哨”項(xiàng)目（Sentinel）以加強(qiáng)產(chǎn)品上市后的安全監(jiān)督，并進(jìn)一步加強(qiáng)監(jiān)管科學(xué)的建設(shè)。業(yè)內(nèi)普遍認(rèn)為，F(xiàn)DA吸引頂尖科學(xué)家的能力是取得更穩(wěn)定和更高效的藥品開發(fā)與審批程序的關(guān)鍵。對(duì)此，伍德科克回應(yīng)稱，CDER將繼續(xù)致力于關(guān)鍵職員的招聘與保留。
CDER戰(zhàn)略項(xiàng)目辦公室主任特麗莎·穆林（Theresa Mullin），承擔(dān)著確保PDUFA談判保持在正軌上的職責(zé)。她指出，PDUFAⅤ重點(diǎn)放在加強(qiáng)重要新藥的審批程序上，通過加強(qiáng)與發(fā)起人的溝通提高了第一周期審批通過的數(shù)量。她表示，高級(jí)別優(yōu)先的事項(xiàng)將保留下去，以加強(qiáng)藥品審評(píng)過程的管控及可預(yù)測性，并保持一個(gè)合理而高效的費(fèi)用結(jié)構(gòu)，利用資金來為FDA雇用和留住頂尖人才。

注重審批證據(jù)發(fā)掘
此外，患者團(tuán)體與專業(yè)組織提出的一系列倡議值得PDUFA支持：更多生物標(biāo)志物與患者報(bào)告產(chǎn)出（PROs）的驗(yàn)證、兒科與新生兒藥物的開發(fā)、注冊(cè)資料的擴(kuò)大使用、數(shù)據(jù)透明度措施以及CDER各審評(píng)部門在快速審評(píng)通道接受度上更高的一致性。一些評(píng)論者主張，應(yīng)進(jìn)一步評(píng)估60天等待期是否合理，這是PDUFA Ⅴ中的一項(xiàng)規(guī)定，旨在確保新藥申請(qǐng)?jiān)陂_始審評(píng)前是完整的，以及其是否有加速或減慢申請(qǐng)審評(píng)的資格。
其中，擴(kuò)大真實(shí)世界證據(jù)的使用以加速藥品開發(fā)，是此次PDUFA修訂一個(gè)最重要的討論主題。布魯金斯學(xué)會(huì)（Brookings Institution）的格雷格·丹尼爾（Greg Daniel）對(duì)PDUFA Ⅵ應(yīng)該如何從側(cè)重精簡申請(qǐng)審評(píng)，轉(zhuǎn)變?yōu)樽⒅匕l(fā)掘臨床證據(jù)和其他數(shù)據(jù)以支持審批決定與記錄產(chǎn)品上市后安全性的策略，提出了建議。皮尤慈善信托基金會(huì)（Pew Charitable Trusts）的Allan Coukell，同樣強(qiáng)調(diào)了更好地獲取來自臨床試驗(yàn)外的健康需求數(shù)據(jù)庫的觀測資料的價(jià)值。
生物技術(shù)工業(yè)組織（BIO）的凱·霍爾克姆（Kay Holcombe）則提出了進(jìn)一步將患者觀點(diǎn)整合到藥品開發(fā)與監(jiān)管決策中的目標(biāo)，這一目標(biāo)的實(shí)現(xiàn)要通過將依靠經(jīng)驗(yàn)的審評(píng)過程轉(zhuǎn)變?yōu)閿?shù)據(jù)導(dǎo)向和系統(tǒng)性的審評(píng)過程，并且這一過程要建立在結(jié)構(gòu)化的效益風(fēng)險(xiǎn)框架和清晰的FDA指南的基礎(chǔ)上。申請(qǐng)發(fā)起人同樣期望FDA在跨CDER審評(píng)部門的溝通與實(shí)踐上做出改進(jìn)：一項(xiàng)BIO的調(diào)查發(fā)現(xiàn)，一半的組織成員報(bào)告與FDA的互動(dòng)非常有益并富有成效，但另一半則表示“還有改進(jìn)的空間”。
FDA官員強(qiáng)調(diào)，使用者付費(fèi)方案只涉及與藥品開發(fā)及審評(píng)相關(guān)的機(jī)構(gòu)流程，并不涉及需要立法或監(jiān)管行動(dòng)的政策問題。不過，擴(kuò)大真實(shí)世界證據(jù)的使用和其他數(shù)據(jù)來源的提案可能會(huì)陷入政策困局。
霍爾克姆提出了另一個(gè)明確的立法問題：產(chǎn)業(yè)界希望國會(huì)能夠明確使用者付費(fèi)不會(huì)受制于今后的預(yù)算削減，以確保PDUFA的長期穩(wěn)定性。在三年前的自動(dòng)減支（自動(dòng)生效的一系列聯(lián)邦支出削減措施）過程中，一部分產(chǎn)業(yè)界支付的費(fèi)用不能被FDA所獲得，延緩了重要的監(jiān)管科學(xué)的啟動(dòng)與發(fā)展?；魻柨四穲?jiān)決表示：“我們不能讓這種情況再次發(fā)生?！?/span>