孤兒藥可能只針對(duì)小群體患者，但它們?cè)贔DA的審批中卻是主力軍。

FDA罕見病產(chǎn)品開發(fā)辦公室（Office of Orphan Products Development）的數(shù)據(jù)顯示，去年，F(xiàn)DA收到了醫(yī)藥企業(yè)的472個(gè)申請(qǐng)，請(qǐng)求將其藥物作為孤兒藥審批，這一數(shù)字創(chuàng)下歷史新高。其中，F(xiàn)DA對(duì)354個(gè)藥物授予了孤兒藥資格認(rèn)定，與2014年相比增長22%；41個(gè)藥物獲批為孤兒藥，僅比前一年少7個(gè)。孤兒藥資格認(rèn)定，指的是FDA在某只藥物被批準(zhǔn)前，認(rèn)定其滿足罕見產(chǎn)品的情形，是孤兒藥注冊(cè)審批的前置準(zhǔn)入程序。

法案促審批提速

事實(shí)上，2015年FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定數(shù)量增加不足為奇。首先，美國國會(huì)允許孤兒藥享有7年的獨(dú)家銷售權(quán)。其二，F(xiàn)DA在批準(zhǔn)這類藥物上面臨著越來越大的壓力，因?yàn)檫@是治療小眾卻又相當(dāng)重要的罕見疾病的藥物。
此外，支付方也十分樂意為這類藥物提供報(bào)銷。Leerink監(jiān)測(cè)生物制藥股票的分析師表示，一項(xiàng)對(duì)32名醫(yī)療護(hù)理管理者的調(diào)查發(fā)現(xiàn)，孤兒藥領(lǐng)域仍是支付方壓力的避風(fēng)港，這部分的開支在其控費(fèi)行動(dòng)中受到的關(guān)注相對(duì)較低。分析師指出，只有6%的受訪者計(jì)劃促進(jìn)“主動(dòng)管理”孤兒藥花費(fèi)。
自1983年《孤兒藥法案》生效以來，F(xiàn)DA已收到超過5100項(xiàng)孤兒藥資格申請(qǐng)，對(duì)3600多個(gè)藥物授予了孤兒藥資格認(rèn)定，并批準(zhǔn)了552個(gè)孤兒藥。
醫(yī)藥行業(yè)貿(mào)易組織發(fā)言人表示，孤兒藥法案是一個(gè)巨大的成功，因?yàn)橥ㄟ^該項(xiàng)法案后，超過500個(gè)孤兒藥被批準(zhǔn)上市，包括過去十年獲批的250個(gè)。相比之下，在該項(xiàng)法案實(shí)施前，F(xiàn)DA在整個(gè)20世紀(jì)70年代通過的孤兒藥數(shù)量還不到10個(gè)。

FDA工作壓力增大

不過，Kurt Karst指出，“井噴”的審批申請(qǐng)可能會(huì)使FDA資源緊張。Kurt Karst在Hyman, Phelps & McNamara工作，這是一家專門代表制藥商從事監(jiān)管事項(xiàng)的法律公司。他指出，以2015年251個(gè)工作日來計(jì)算，F(xiàn)DA去年大約每天收到1.9個(gè)孤兒藥資格申請(qǐng)。同時(shí)，罕見病產(chǎn)品開發(fā)辦公室的人員規(guī)模長期保持在25個(gè)左右，資金在過去幾年也相對(duì)持平。
“罕見病產(chǎn)品開發(fā)辦公室工作量增加的壓力逐漸顯現(xiàn)。” Karst表示。通常，罕見病產(chǎn)品開發(fā)辦公室將申請(qǐng)從受理到得到反饋的時(shí)長設(shè)置為60~90天，但現(xiàn)已延長至90~120天。
事實(shí)上，并非每個(gè)人都高興看到FDA提升孤兒藥的工作。在美國臨床腫瘤學(xué)雜志最近的一篇論文上，一個(gè)研究團(tuán)隊(duì)認(rèn)為，制藥商正在利用漏洞使他們能夠擴(kuò)大孤兒藥的市場(chǎng)并違背法案的初衷。他們認(rèn)為，有時(shí)制藥商尋求孤兒藥身份的背后，還有一個(gè)長期的計(jì)劃以確保藥物擁有更廣泛的適應(yīng)癥，而非僅僅為罕見病人群所用。在他們看來，制藥商試圖與制度博弈并賺取納稅人的利益。