近日，血友病藥物巨頭杰特貝林(CSL Behring)產(chǎn)業(yè)管線傳來(lái)喜訊，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了其長(zhǎng)效血友病藥物Afstyla用于治療血友病A。

血友病為一組遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障礙，凝血時(shí)間延長(zhǎng)，終身具有輕微創(chuàng)傷后出血傾向，重癥患者沒(méi)有明顯外傷也可發(fā)生“自發(fā)性”出血。血友病主要分為A、B、C三型，A型血友病是一種X染色體連鎖的凝血因子VIII量和分子結(jié)構(gòu)異常引起的隱性遺傳性出血性疾病，多發(fā)于男性。通常是由體內(nèi)VIII因子缺乏引起，可引起關(guān)節(jié)點(diǎn)的反復(fù)出血，從而導(dǎo)致關(guān)節(jié)嚴(yán)重受損。Afstyla是一種新型的重組單鏈凝血因子VIII，是第一個(gè)也是目前唯一一個(gè)獲批的治療血友病A的單鏈凝血因子，能夠長(zhǎng)效預(yù)防出血事件，使用頻率為每周兩至三次。

Afstyla可以用于成人和兒童血友病A患者的常規(guī)出血預(yù)防，能夠有效預(yù)防患者出血的頻率、按需要控制患者出血以及用于圍手術(shù)期的出血管理等。臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，使用Afstyla預(yù)防出血的血友病患者，其中位年自發(fā)出血率為0，表現(xiàn)出極強(qiáng)的預(yù)防出血效果，此前幾乎沒(méi)有同類(lèi)的出血抑制劑能夠達(dá)到同樣的效果。Rush血友病及血栓研究中心的負(fù)責(zé)人Lisa Boggio表示，Afstyla作為首個(gè)被FDA批準(zhǔn)的長(zhǎng)效單鏈重組凝血因子，不僅具有極強(qiáng)的預(yù)防出血效果，其穩(wěn)定性和效果的持續(xù)性也增強(qiáng)了。此外，Afstyla每周使用兩至三次，對(duì)患者而言比較方便，極大地提高了血友病A患者的生活質(zhì)量。

目前歐洲、瑞士和澳大利亞的藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)也在審批該藥物。