今日，總部位于西雅圖的Juno Therapeutics宣布FDA批準其ROCKET臨床試驗可以繼續(xù)進行。這項2期臨床試驗旨在通過CAR-T療法，治療復發(fā)性或難治性的B細胞急性淋巴細胞白血病。

在上周的臨床試驗中，兩名患者在經(jīng)治后由于出現(xiàn)腦水腫而去世，這也一度讓FDA暫停了ROCKET試驗。“在第一例死亡病例出現(xiàn)后，我們立刻暫停了這項臨床試驗，并同F(xiàn)DA以及公司內(nèi)部的數(shù)據(jù)安全監(jiān)測委員會進行了復審。”Juno的首席執(zhí)行官Hans Bishop先生在7月7日說道。

暫停試驗之后，F(xiàn)DA要求Juno對四項材料進行修訂，其中包括患者知情同意書與試驗方案。Juno在上周宣布將于本周遞交修訂的材料。

在對臨床試驗結(jié)果進行了詳盡的分析后，Juno認為在CAR-T治療前使用的化療藥物fludarabine可能導致了臨床試驗中的不幸。“在ROCKET試驗中，往預處理的藥物里添加fludarabine會讓嚴重神經(jīng)毒性的風險上升。這也不幸在上周讓兩名患者因腦水腫去世。”Bishop先生總結(jié)說。因此，Juno提議在未來的預處理藥物中去除fludarabine，以避免再出現(xiàn)同樣的問題。

FDA對Juno的提供的報告表示認可。FDA先前表示對Juno材料的審查最多需要30天的時間，而在美國當?shù)貢r間周二，F(xiàn)DA就將材料審閱完畢，并同意恢復ROCKET試驗。在接下來的試驗中，患者接受的預處理藥物將只包括cyclophosphamide（另一種化療藥物）。Juno也希望能夠通過這一改變，避免未來再出現(xiàn)患者死亡。

ROCKET試驗中的JCAR015是Juno的領(lǐng)先產(chǎn)品，原本有望在2017年進入市場，但上周的意外將它的上市計劃無限推遲。在這次FDA的快速批準下，JCAR015或能繼續(xù)保持原有的上市計劃。我們將在下個月得知更多有關(guān)JCAR015的信息。

新藥研發(fā)的過程從來不是坦途，這一路上注定會有荊棘與陰霾。我們祝愿Juno的這項CAR-T療法在接下來的臨床試驗中能夠取得成功，并能最終上市造福更多的患者。這是對那些為人類健康做出犧牲的志愿者最好的銘記。