不管是不是來自美國新總統(tǒng)的壓力，F(xiàn)DA在2017年批準新藥的節(jié)奏都達到了“火箭速度”。截至5月14日，F(xiàn)DA共批準了20個新藥（新分子實體和新生物制品），這個數(shù)字幾乎與2016年全年批準的新藥數(shù)量（22個）持平。

關于新藥審批的爭論一直沒有休止過。5月9日，耶魯大學醫(yī)學院在JAMA雜志上發(fā)表了一項研究結(jié)果，顯示FDA在2001-2010年間批準的新藥中，有近1/3在上市后被發(fā)現(xiàn)存在安全性問題。

耶魯大學Joseph Ross教授及其團隊統(tǒng)計分析了2001-2010年批準的222個新藥，最后發(fā)現(xiàn)有71個撤市，比如抗炎藥Bextra（伐地考昔）、腸易激綜合征藥物Zelnorm（替加色羅）、銀屑病藥物Raptiva（efalizumab）……其中，Bextra和Zelnorm是因為心血管風險撤市，Raptiva是因為可能增加罕見致命性腦部感染風險而撤市。這些撤市藥物的藥品標簽中原本就帶有黑框警告以警示相應的不良反應風險。

新藥上市后暴露出重大安全性問題的中位時間是4.2年，存在安全性問題的藥物主要有4大類，包括精神病藥物、生物制品、加速批準的藥物，以及臨近PDUFA審批期限獲批的藥物。

一個比較意外的發(fā)現(xiàn)是，審批周期短于200天的新藥，很少存在安全性問題。研究人員推測稱，可能是因為這類藥物的上市申請資料中包含了充分的安全性數(shù)據(jù)，以此獲得了FDA相對快速的批準。

Ross表示，F(xiàn)DA正在推行更寬松的審批制度和更快的審批速度，這些審批結(jié)論通常會帶來其他后果。布萊根婦女醫(yī)院和紐約大學的研究人員4月5日曾在《新英格蘭醫(yī)學雜志》上發(fā)表文章，指出FDA批準新藥的速度要遠快于其他藥品監(jiān)管機構(gòu)（比如EMA），上市新藥的絕大多數(shù)關鍵臨床研究入組的患者都不超過1000例，試驗周期短于6個月。

特別是FDA加速批準的新藥，由于是以替代終點（比如腫瘤縮小的程度）作為上市依據(jù)，而非生存期的改善情況，試驗周期更短，更容易產(chǎn)生安全性問題。

這個結(jié)果也與美國當前的政策有關。特別是美國前任總統(tǒng)奧巴馬去年12月13日簽署的《21世紀治愈法案》，必然會給FDA造成壓力，推動FDA建立“三階段臨床試驗（I期、II期、III期）”之外的新藥開發(fā)上市路徑，以加快潛力新藥上市，比如使用替代性生物標記物作為新藥的上市依據(jù)……這樣做的結(jié)果必然是會有更多安全性未得到驗證的新藥上市。

FDA的藥品和醫(yī)療器械不良事件上報系統(tǒng)幾乎完全依賴自愿填寫，所以必定會有很多不良事件未被FDA監(jiān)測到，或者患者本身也不以為然。因此，有人批評FDA的不良事件上報系統(tǒng)未得到充分利用，填寫的也都是不完整或滯后的信息。不過FDA同時也在監(jiān)測其他來源的研究或報告，以決定是否要對某個藥物采取措施。

FDA正在對Ross的研究結(jié)果進行評估。FDA發(fā)言人AngelaHoague表示：“FDA一般不會直接評論某項特定研究，但會將其納入闡明某項問題的支持性資料庫，以幫助我們完成保護公眾健康的使命”。