8月21日，美國專注于控制疾病驅動基因表達的生物制藥公司SyrosPharmaceuticals表示，美國FDA已將孤兒藥認定授予公司在研藥物SY-1425用于急性髓性白血病（AML）的治療。SY-1425是一款口服的全球首創的視黃酸受體-α（RARα）激動劑，目前正處在用于基因驅動的AML及骨髓增生異常綜合征（MDS）亞群患者治療的臨床2期階段。

Syros公司首席醫學官DavidA.Roth博士表示：“AML的治療仍然具有很大的臨床未滿足需求，許多患者缺乏有效的治療選擇。我們認為SY-1425能夠為亞群AML患者（其疾病由RARA或IRF8基因的過表達驅動）帶來有意義的臨床獲益。收到孤兒藥認定是SY-1425開發進程的里程碑事件。對進行中臨床2期研究的持續進展我們感到滿意，我們會在今年第四季度公布該研究的最初試驗數據。”
美國FDA孤兒藥產品研發辦公室的孤兒藥認定是給予那些用于美國患者人數少于20萬的罕見性疾病治療的藥物。孤兒藥認定可以獲得某些開發或市場優勢：在藥物批準后擁有7年之久的市場獨占權，在臨床研發階段給予臨床研究減稅等政策以及FDA藥物注冊費用的免除。

Syros公司利用自己的基因控制平臺，找到了具有RARA或IRF8基因超級增強子的AML及MDS亞群患者。Syros公司發現了與這些超級增強子相關的專利化生物標記物。這些超級增強子被認為是驅動了RARA或IRF8基因的過度表達，鎖定不成熟的、未分化及增值階段的細胞，從而致病。臨床前研究顯示，SY-1425可以促進RARA或IRF8基因高表達AML細胞的區分，抑制腫瘤生長，延長源自RARA高表達AML患者的異種移植模型的生存。Syros公司估計大約有三分之一的AML和MDS患者具有RARA和IRF8標記物其中之一，或兼有之。

SY-1425在進行中的臨床2期研究評估了SY-1425單獨用藥用于4種AML及MDS患者人群治療的安全性和有效性；或與標準療法阿扎胞苷聯用，用于新確診的不適于接受標準化療治療的AML患者的治療研究。所有入組的患者均通過生物標記物進行選擇，均具有RARA或IRF8基因的高表達。其他的臨床試驗細節請參考登記號為NCT02807558的臨床研究頁面。

Syros制藥公司除擁有臨床2期階段的用于AML或MDS亞群患者治療的選擇性RARα激動劑SY-1425外，產品線中還有選擇性CDK-7抑制劑SY-1365，該藥物處在臨床1期階段，用于晚期實體瘤（包括三陰性乳腺癌、小細胞肺癌和卵巢癌）的治療。公司擁有在藥物發現、臨床開發及商業化領域經驗豐富的領導團隊。