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美國首例CRISPR抗癌人體試驗即將開展

2018-01-25
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據英國《自然》雜志網站、美國《麻省理工技術評論》網站近日消息稱,美國賓夕法尼亞大學目前正在為CRISPR基因編輯技術抗癌的人類臨床試驗做最后階段的準備,項目即將全面啟動。這是美國使用CRISPR治療癌癥的首次嘗試,標志著腫瘤治療進入一個新時代,也打響了中美之間一場生物醫學競賽。


將CRISPR基因編輯技術用于治療癌癥,被認為是一種革命性的癌癥療法。該項目近日已在美國國立衛生研究院(NIH)臨床試驗信息網上進行了公示,試驗相關細節也有詳細描述。

此次臨床試驗主要針對多發性骨髓瘤、滑膜肉瘤和黏液樣脂肪肉瘤以及黑色素瘤患者,按照疾病類型分為3個組同時進行,計劃招募18歲以上患者共計18名,I期試驗周期為5年。團隊將監測患者在6個月內達到緩解的百分率、存活率等指標。

屆時,來自賓夕法尼亞大學的研究人員將通過對人體免疫細胞(T細胞)加以遺傳修飾,使其成為主動對細胞發起進攻的“武器”,識別并剿滅腫瘤細胞。研究工作首先要在患者體外進行,利用CRISPR技術對T細胞中的幾個關鍵基因進行編輯,讓它們成為癌細胞的“終極克星”,然后在實驗室中培養、增殖,最后再注射回患者體內,以達到最佳的治療效果。

美國這一項目的進行,同時標志著中美在這方面的生物醫療競爭拉開了帷幕——早在2016年10月,四川大學醫療團隊已啟動首例人體基因編輯臨床試驗,提取免疫細胞后利用CRISPR編輯、培養后再重新注入患者體內,I期試驗同樣將患者安全性及存活率作為關注點。

賓夕法尼亞大學免疫療法先驅卡爾·朱恩表示,這是一場中美兩國最先進生物醫學的“爭奪戰”,其非常重要,因為這種良性競爭最終將會使技術得到顯著提升。
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