日前，勃林格殷格翰公司宣布由其自主研發(fā)、用于治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）的靶向新藥尼達(dá)尼布（商品名：維加特?）在中國正式宣告上市。作為被國內(nèi)外相關(guān)指南、共識推薦的全球首個可減少IPF急性加重風(fēng)險的靶向治療藥物，尼達(dá)尼布可有效延緩IPF的疾病進(jìn)展，使肺功能下降減少約50% ，且顯著降低IPF急性加重的風(fēng)險，提高患者生存獲益。

特發(fā)性肺纖維化是一種嚴(yán)重的致命性肺部疾病，由于早期癥狀不明顯，等到確診已是中晚期，死亡率比大多數(shù)癌癥還要高，近年來在我國三甲醫(yī)院并不少見。對于IPF患者而言，早診斷、早治療至關(guān)重要，如果患者在疾病初期就能得到及時有效的診治，便能有效延緩疾病進(jìn)展，改善生活質(zhì)量。

“不是癌癥的癌癥”，五年存活率可低于30%特發(fā)性肺纖維化會使肺組織纖維化，形成永久疤痕，導(dǎo)致肺功能不可逆性地持續(xù)下降。由于患者肺部組織呈蜂巢狀，被形象地稱為“網(wǎng)狀肺”或“絲瓜筋肺”。IPF的疾病進(jìn)展具有不可預(yù)測性^[1]，急性加重會顯著降低患者的存活機(jī)會^[2]。“一旦患上IPF，有些病人的病情會迅速惡化。”國外有研究表明，近一半患者在確診后的2-3年內(nèi)死亡^[3]，5年生存率可低于30%^[4]，比大多數(shù)癌癥的生存率都低，因此又被稱為“不是癌癥的癌癥”。

中國呼吸醫(yī)師協(xié)會副會長、中國醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院呼吸疾病研究所所長康健教授在“維系 - 深呼吸-開啟IPF治療新‘維’度”媒體發(fā)布會上介紹：全球每年IPF患病率約(2～29)/10萬，呈逐漸增長趨勢，估計以每年11%的比例增長^[5]。近年來，我國IPF患病發(fā)病率也呈現(xiàn)逐步上升的趨勢，且死亡率居高不下。此病病因未明，多發(fā)于50歲以上的老年人，且男性多于女性^[6]。疾病以隱匿性、進(jìn)行性的呼吸困難為突出癥狀，伴有干咳、杵狀指、皮膚發(fā)青等癥狀。
由于絕大多數(shù)IPF患者臨床表現(xiàn)不典型，漏診和延誤診斷現(xiàn)象普遍，也容易被誤診為慢阻肺、哮喘和充血性心力衰竭或其他肺部疾病。國外研究顯示，IPF 患者從首個癥狀出現(xiàn)到被明確診斷，通常被延誤1至2年^[7]。面對大眾對IPF疾病認(rèn)知較低的現(xiàn)狀，中華醫(yī)學(xué)會呼吸病學(xué)分會委員兼間質(zhì)病學(xué)組副組長、同濟(jì)大學(xué)附屬上海市肺科醫(yī)院呼吸科主任李惠萍教授強(qiáng)調(diào)，當(dāng)出現(xiàn)刺激性干咳、活動后氣喘、經(jīng)常感冒、肺部感染、皮膚發(fā)青（稱為發(fā)紺）、指甲形狀發(fā)生變化（稱為杵狀指）、食欲不佳、體重減輕等癥狀，患者應(yīng)及時到專業(yè)醫(yī)院的呼吸科就醫(yī)，目前高分辨率CT（HRCT）檢查是確診IPF的必要手段。如確診，患者盡早接受治療，可延緩疾病進(jìn)展。

IPF病情進(jìn)展迅速，曾經(jīng)一度“無藥可用”

IPF疾病進(jìn)展不可預(yù)測，大多數(shù)患者在最初幾年內(nèi)病情看似穩(wěn)定，然而一旦發(fā)生急性加重，癥狀會在數(shù)天或數(shù)周內(nèi)迅速加重。有超過50%的患者在確診后的2到3年內(nèi)肺功能快速惡化，在經(jīng)歷一次或幾次急性加重后呼吸衰竭或去世。在亞洲，超過40%IPF患者的死亡是由急性加重引起的，急性加重成為了患者死亡的首要原因。

突如其來的急性加重使死亡率上升，但患者和醫(yī)生卻面臨著治療選擇有限的無奈境遇，對延緩病情進(jìn)展“無計可施”，“以往IPF患者主要通過肺部康復(fù)運動、氧療、肺移植及藥物治療等一系列綜合治療手段來延緩疾病進(jìn)展，然而，長期以來用于治療IPF的藥物選擇極少，呼吸科醫(yī)生只能憑臨床經(jīng)驗用藥，常見的糖皮質(zhì)激素、免疫制劑、免疫調(diào)節(jié)劑等傳統(tǒng)藥物治療效果不理想，無法有效控制病情進(jìn)展。患者急性加重后就像失控掉下懸崖的汽車，無可挽回。”李惠萍教授表示。

創(chuàng)新靶向藥開啟IPF治療新“維”度，顯著延緩IPF疾病進(jìn)程

對于IPF的疾病進(jìn)程，中華醫(yī)學(xué)會呼吸病學(xué)分會間質(zhì)性肺病學(xué)組組長、中日醫(yī)院呼吸與危重癥醫(yī)學(xué)科主任代華平教授也做了一個形象的比喻：IPF就如同多米諾骨牌，一旦患病就會造成“病來如山倒”的不可逆結(jié)局。她認(rèn)為：“提高抗纖維化治療藥物如尼達(dá)尼布等的使用率，可幫助IPF患者減緩肺功能下降從而延緩疾病進(jìn)程、減少急性加重的風(fēng)險，是IPF治療領(lǐng)域的重中之重。同時減少因急性加重而就醫(yī)及住院的次數(shù)，也可減輕家庭和社會的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。”

尼達(dá)尼布是全球首個治療特發(fā)性肺纖維化的創(chuàng)新靶向藥物，目前已在中國獲批并正式進(jìn)入臨床應(yīng)用，最近被納入浙江省大病醫(yī)保目錄。專家共同呼吁，期待尼達(dá)尼布盡快進(jìn)入全國其它各地醫(yī)保，為更多患者爭取多一些高質(zhì)量的生存時間。

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