近日在一項(xiàng)針對(duì)白血病的新研究中揭示,一種已經(jīng)被FDA批準(zhǔn)用于治療腹瀉的藥物可以有效緩解化療的耐藥性，該項(xiàng)研究結(jié)果近日發(fā)表在《科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》雜志上。

急性髓細(xì)胞白血病(acute myelogenous leukemia,AML)是成年人患白血病中最常見的種類,目前它的治療仍以化療為主,但有70%左右獲得緩解的患者最終復(fù)發(fā)并演變?yōu)殡y治性白血病,導(dǎo)致治療失敗而死亡。即使部分患者的生存期超過5年，但治療往往是持續(xù)的，對(duì)于大多數(shù)的家庭來說經(jīng)濟(jì)上是難以承受的。

為了開發(fā)有效的治療方法，藥物靶向研究人員們需要了解為什么AML會(huì)產(chǎn)生強(qiáng)耐藥性，并且需要找到規(guī)避疾病耐藥性的途徑。倫敦國(guó)王學(xué)院白血病生物學(xué)教授兼主席、該研究的主要人員蘇志偉博士解釋了這項(xiàng)研究，他表示DNA突變是癌癥發(fā)展的驅(qū)動(dòng)因素，然而這些突變必須發(fā)生在正確的細(xì)胞中才會(huì)發(fā)生癌變。識(shí)別細(xì)胞來源對(duì)于理解癌癥生物學(xué)和發(fā)展更好的治療策略是很重要的。在這項(xiàng)研究中，研究人員重建并鑒定了一種高度侵襲性和治療耐藥性的人類白血病的起源細(xì)胞。

研究人員發(fā)現(xiàn)這些耐治療的白血病細(xì)胞表達(dá)了一種特殊的蛋白質(zhì)來泵出化療藥物，這一發(fā)現(xiàn)使研究小組能夠從源頭上找到治療耐藥性的方法和原因。研究人員使用了一種臨床上用于治療腹瀉的抗生素來抑制這種泵的活性，從而使細(xì)胞對(duì)化療重新敏感，顯著延長(zhǎng)了移植了人類白血病細(xì)胞的小鼠的生存時(shí)間。蘇博士表示，識(shí)別癌細(xì)胞的來源是理解它們的生物學(xué)和尋找潛在治療方法的一個(gè)基本而重要的步驟。

這一重大研究發(fā)現(xiàn)對(duì)AML患者和白血病專家來說都是天大的好消息，蘇博士對(duì)這些發(fā)現(xiàn)及其實(shí)際應(yīng)用持非常樂觀的態(tài)度。一種抗生素的發(fā)現(xiàn)，能夠使高度侵襲性和耐藥性的白血病對(duì)化療敏感，這將為那些沒有其他治療選擇的患者提供新的希望。此外，由于這種抗生素已經(jīng)用于腹瀉，它將對(duì)于白血病治療的重新定位更加快速和簡(jiǎn)易。

FDA批準(zhǔn)一種藥物是一個(gè)漫長(zhǎng)的過程，但是批準(zhǔn)非適應(yīng)癥使用(即一種藥物在治療尚未被批準(zhǔn)治療的疾病上的有效性)則要快得多，有時(shí)會(huì)將發(fā)現(xiàn)和市場(chǎng)使用之間的差距縮短幾十年。像所有其他程序一樣，審批過程從臨床試驗(yàn)開始，在這一點(diǎn)上蘇博士再次寄予厚望。在臨床前沿，蘇博士希望對(duì)這種抗生素在克服治療耐藥性方面的潛在益處的發(fā)現(xiàn)可以通過早期臨床試驗(yàn)迅速轉(zhuǎn)化為患者的利益。與此同時(shí)，研究人員也將對(duì)這些白血病細(xì)胞進(jìn)行更全面的表征，試圖更好地了解它們的生物學(xué)，并確定更好的目標(biāo)來對(duì)抗這種疾病。

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