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紐福斯生物眼科基因治療藥物獲批臨床丨“美”天新藥事

2022-12-19
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醫(yī)線(xiàn)藥聞

1、12月19日,九天生物(Skyline Therapeutics)旗下攬?jiān)律镝t(yī)藥科技有限公司自主研發(fā)的基因治療藥物SKG0106眼內(nèi)注射溶液,用于治療新生血管性(濕性)年齡相關(guān)性黃斑變性 (neovascular or wet age-related macular degeneration, nAMD or wAMD),已獲批開(kāi)展臨床研究。
2、12月19日,紐福斯生物宣布,該公司第二款眼科基因治療藥物NFS-02獲美國(guó)FDA新藥臨床試驗(yàn)許可,用于治療ND1突變引起的Leber遺傳性視神經(jīng)病變。根據(jù)紐福斯生物新聞稿,NFS-02注射液是一項(xiàng)處于研發(fā)階段的體內(nèi)基因治療產(chǎn)品,此前已于2021年1月獲得FDA授予孤兒藥資格。
3、12月17日,天港醫(yī)諾宣布,其研發(fā)的抗PVRIG單克隆抗體注射液(項(xiàng)目代號(hào)TGI-2/NM1F)用于治療實(shí)體瘤的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得美國(guó)FDA的默示許可,將于近期在美國(guó)開(kāi)展1期臨床研究。
4、12月16日,CSL Behring宣布獲得了歐洲藥品管理局(EMA)人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會(huì)(CHMP)的積極意見(jiàn),建議對(duì)etranacogene dezaparvovec進(jìn)行有條件的上市許可。Etranacogene dezaparvovec是一款以腺相關(guān)病毒AAV5為載體的一次性基因療法,用于治療成人B型血友病。

投融藥事

1、近日,一篇發(fā)表在國(guó)際雜志Nature Medicine上題的研究報(bào)告中,來(lái)自瑞典隆德大學(xué)等機(jī)構(gòu)的科學(xué)家們通過(guò)研究識(shí)別出了哪些血液檢測(cè)手段能在疾病最早期階段最佳地幫助檢測(cè)阿爾茲海默病,以及哪種血液檢測(cè)手段最能檢測(cè)相應(yīng)的治療效果,相關(guān)研究結(jié)果或能幫助加速開(kāi)發(fā)新型療法來(lái)減緩人類(lèi)阿爾茲海默病的進(jìn)展

科技藥研

1、近日,一篇發(fā)表在國(guó)際雜志Nature Cardiovascular Research上的研究報(bào)告中,研究人員通過(guò)研究識(shí)別出了一種特殊蛋白,其在控制動(dòng)脈粥樣硬化的適應(yīng)性免疫反應(yīng)過(guò)程方面扮演者重要角色,科學(xué)家們認(rèn)為,這種蛋白或許有望作為一種開(kāi)發(fā)創(chuàng)新性療法的新型靶點(diǎn)。研究結(jié)果提供了重要的證據(jù)表明,B細(xì)胞中的GPR55受體或許能作為機(jī)體動(dòng)脈粥樣硬化中適應(yīng)性免疫反應(yīng)的關(guān)鍵調(diào)節(jié)子[1]

[1] Nicholas J Ashton, Shorena Janelidze, Niklas Mattsson-Carlgren, et al. Differential roles of Aβ42/40, p-tau231 and p-tau217 for Alzheimer's trial selection and disease monitoring, Nature Medicine (2022). DOI: 10.1038/s41591-022-02074-w

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