大睿生物與康諾亞達成合作共同研發腎病siRNA藥物丨“美”天新藥事
醫線藥聞
1、5月17日，北京拓領博泰生物科技有限公司宣布，其開發的治療類風濕性關節炎的1類新藥TollB-001片的IND申請獲得美國FDA正式批準，將全面開啟臨床試驗。在中國，該藥的臨床試驗申請已于今年4月獲得中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）受理。
2、5月17日，中國國家藥監局（NMPA）官網宣布已批準博銳生物的澤貝妥單抗注射液的上市。澤貝妥單抗是一款新型抗CD20單抗，此次該藥獲批適用于CD20陽性彌漫大B細胞淋巴瘤，非特指性（DLBCL，NOS）成人患者，應與標準CHOP化療（環磷酰胺、阿霉素、長春新堿、潑尼松）聯合治療。
3、5月17日，興齊眼藥遞交的硫酸阿托品滴眼液新藥上市申請擬納入優先審評，擬用于延緩兒童近視進展。公開資料顯示，該產品是以硫酸阿托品為活性成分的眼用制劑（研發代號為SQ-729）。
4、5月16日，上海醫藥發布公告表示，其鹽酸纈更昔洛韋原料藥的上市申請獲國家藥品監督管理局批準。公告顯示，鹽酸纈更昔洛韋主要用于治療獲得性免疫缺陷綜合征(AIDS)患者的巨細胞病毒(CMV)視網膜炎，及預防高危實體器官移植患者的CMV感染。該藥物由瑞士Hoffmann-La Roche Limited研發，最早于2001年在美國上市。
5、5月17日，德琪醫藥有限公司宣布，公司已向印度尼西亞食品藥品監督管理局（BPOM）遞交了希維奧?（通用名：塞利尼索片，英文商品名：XPOVIO?）的新藥上市申請（NDA），用于治療復發/難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）及彌漫性大B細胞淋巴瘤（R/R DLBCL）。
投融藥事
1、5月16日，大睿生物（RONA Therapeutics）宣布與康諾亞達成合作，共同研發創新siRNA藥物以治療一種嚴重腎臟疾病——慢性腎炎。此次合作將建立在大睿生物針對肝臟和肝外組織的核酸藥物開發平臺上，借助雙方的科學和技術專長，優勢互補，共同探索慢性腎炎領域的更多可能性。
2、近日，利用遺傳學和人工智能技術開發創新免疫療法的生物科技公司藥物牧場宣布完成C輪首批融資，總額為2700萬美元。此輪融資將用于繼續開展DF-006的臨床試驗，并將First-in-class新藥DF-003推進到I期臨床。DF-006是一款口服ALPK1激動劑，能有效激活肝臟先天免疫，從而產生強大的免疫功能應答。
科技藥研
1、在一項新的研究中，來自美國圣猶大兒童研究醫院和布羅德研究所的研究人員表明作為一種精確的基因組編輯方法，先導編輯（prime editing）可以將SCD患者細胞中突變的血紅蛋白基因改回到它們的正常形式，在將這些經過基因編輯的細胞移植到小鼠體內后恢復它們的正常血液參數。相關研究結果于2023年4月17日在線發表在Nature Biomedical Engineering期刊上[1]。
Kelcee A. Everette et al. Ex vivo prime editing of patient haematopoietic stem cells rescues sickle-cell disease phenotypes after engraftment in mice. Nature Biomedical Engineering, 2023, doi:10.1038/s41551-023-01026-0.
相關新聞
