醫(yī)線藥聞

1、9月6日，基因技術(shù)公司Beam Therapeutics宣布，首例患者近期接受了公司在研堿基編輯CAR-T療法BEAM-201的治療。BEAM-201是一種經(jīng)過四重堿基編輯的同種異體CAR-T細(xì)胞療法，正在進(jìn)行一項(xiàng)1/2期臨床研究，用于治療復(fù)發(fā)/難治性T細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病/T細(xì)胞淋巴母細(xì)胞淋巴瘤（T-ALL/T-LL）。

2、9月6日，遺傳藥物研發(fā)商Wave Life Sciences宣布遞交其在研療法WVE-006的首個(gè)臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（CTA），用以治療α-1抗胰蛋白酶缺乏癥。WVE-006是一種潛在“first-in-class"的GalNAc共軛RNA編輯寡核苷酸，設(shè)計(jì)用于糾正SERPINA1 Z等位基因編碼mRNA中的單個(gè)堿基突變，從而使具備功能的野生型α-1抗胰蛋白酶得以恢復(fù)和循環(huán)。

3、9月5日，邁威生物宣布，其自主研發(fā)的靶向Trop-2ADC創(chuàng)新藥和靶向B7-H3ADC創(chuàng)新藥已于近期完成首例患者給藥。針對(duì)9MW2921的I/II期臨床研究，其主要目的為評(píng)估9MW2921在晚期實(shí)體瘤患者中的安全性和耐受性，探索最大耐受劑量（MTD），確定II期推薦劑量（RP2D），并初步評(píng)價(jià)在選定瘤種中的抗腫瘤療效。

4、9月6日，紐福斯生物科技有限公司宣布其候選藥物NFS-05，用于治療顯性遺傳性視神經(jīng)萎縮，完成澳大利亞治療用品管理局（TGA）臨床試驗(yàn)備案，被批準(zhǔn)開展臨床試驗(yàn)。目前臨床上尚無(wú)針對(duì)ADOA的有效治療手段。紐福斯自主研發(fā)的NFS-05眼用注射液采用基因治療策略，將攜帶OPA1基因的AAV載體注射到玻璃體腔內(nèi)，病毒感染RGC細(xì)胞并表達(dá)OPA1蛋白，從而修復(fù)線粒體功能。

投融藥事

1、近日，因諾緯克完成1800萬(wàn)美元Pre-A輪融資。本次融資包括驪宸資本、元璟資本、楹聯(lián)健康基金、TG Sino-Dragon Fund以及其他行業(yè)知名機(jī)構(gòu)參與。本次融資將用于具備自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的mRNA技術(shù)平臺(tái)開發(fā)、生產(chǎn)能力的建設(shè)，以將管線項(xiàng)目推進(jìn)至臨床階段。因諾緯克是一家創(chuàng)新mRNA疫苗研發(fā)型企業(yè)，致力于通過研究、開發(fā)、生產(chǎn)技術(shù)創(chuàng)新、質(zhì)量可靠的mRNA疫苗及療法來解決未滿足的臨床需求。

科技藥研

1、近日，武漢大學(xué)孫志軍教授/鄧鶴翔教授和香港科技大學(xué)唐本忠教授/林榮業(yè)教授合作，通過在COF骨架中引入兩種平面和扭曲構(gòu)象的AIE分子，成功獲得了一種能同時(shí)誘導(dǎo)焦亡和鐵死亡的雙功能誘導(dǎo)劑：COF-919。分子機(jī)制研究表明：COF-919介導(dǎo)的光療可以促進(jìn)GSDME依賴的焦亡和GPX4依賴的鐵死亡。這項(xiàng)工作不僅拓展了AIE COFs的生物醫(yī)學(xué)應(yīng)用，而且提供了一種新的焦亡和鐵死亡雙功能誘導(dǎo)劑設(shè)計(jì)思路，為增強(qiáng)癌癥免疫治療療效提供了新的策略及研究基礎(chǔ)。該研究成果以論文形式在線發(fā)表在Nature Communications上^[1]。

[1] Zhang, L., Song, A., Yang, Q.-C., Li, S.-J., Wang, S., Wan, S.-C., Sun, J., Kwok, R. T., Lam, J. W., Deng, H., Tang, B. Z., & Sun, Z.-J. (2023). Integration of aiegens into covalent organic frameworks for pyroptosis and Ferroptosis Primed Cancer immunotherapy. Nature Communications, 14(1). https://doi.org/10.1038/s41467-023-41121-z