醫線藥聞

1、近日，晟斯生物收到了美國FDA對其新一代超長效重組八因子產品FRSW117的IND批準。根據晟斯生物新聞稿介紹，這是該公司獲得的第一個FDA臨床批件，標志著其新一代超長效重組八因子產品出海計劃正式啟航，有望為全球血友病A患者提供更優且可負擔的治療選擇。據了解，此次其在美國獲批臨床的FRSW117是一款聯合采用Fc融合與聚乙二醇（PEG）兩種長效化技術的新一代超長效重組八因子產品，能夠滿足“一周一次”的給藥頻率。這種預防治療策略有望讓血友病A患者回歸正常生活，實現“功能性治愈”。

2、11月3日，盟科藥業公告，公司在歐洲國家以及拉丁美洲國家提交的注射用MRX-4序貫康替唑胺片應用于糖尿病足感染的藥物臨床試驗申請新增獲得了5個國家的批準，準予在英國、土耳其、格魯吉亞、阿根廷和智利開展臨床試驗。

3、11月3日，新諾威公告，巨石生物收到國家藥品監督管理局核準簽發關于SYS6011的《藥物臨床試驗批準通知書》，將于近期開展臨床試驗。據悉，SYS6011是一款單克隆抗體藥物，可與腫瘤細胞及腫瘤浸潤的免疫細胞表面的特異性受體結合，通過解除腫瘤微環境的免疫抑制，達到殺傷腫瘤細胞的作用。本品按照治療用生物制品1類申報，獲批臨床的適應癥為實體瘤，臨床前研究顯示，SYS6011對多種癌癥均顯示良好的抗腫瘤作用，具有潛力在后續臨床試驗中展現出良好的治療效果

4、11月3日，生物技術公司Medeor Therapeutics宣布其多中心國際3期臨床試驗的令人鼓舞的中期結果。接受HLA匹配活體捐獻者腎移植的患受者已經實現了功能耐受，使他們擺脫了對免疫抑制藥物的持續依賴達兩年。這些移植患者通常必須使用這些藥物來避免阻止移植器官發生的排斥反應和隨后的器官衰竭。該研究達到并超越預定主要療效終點。到目前為止，12例患者（占研究隊列的63%，超過預測的48%的成功基準）成功完成了試驗，在兩年內維持不使用免疫抑制藥物狀態。

投融藥事

1、11月3日，生物技術公司Terremoto Biosciences宣布成功完成1.75億美元B輪融資。這輪投資包括新投資者EcoR1 Capital、Novo Holdings和Cormorant Capital在內的投資者，此外還獲得現有投資者OrbiMed和Third Rock Ventures的持續支持。Terremoto正在利用一種創新的擴展共價技術來開發精確的小分子治療藥物，旨在治療一系列嚴重和危及生命的疾病。隨著這一新資本的注入，Terremoto Biosciences已經累計獲得了2.5億美元的總資金。這些資金將被用于增強公司的專有平臺和加速幾個專有的發現和開發協議，所有這些療法都集中于對抗代表重大未滿足醫療需求的疾病。

科技藥研

1、11月1日，紐約大學朗格尼醫學中心的Jef D. Boeke團隊（張維民博士為論文第一作者）研究開發了一種在小鼠胚胎干細胞中大規模、高效、無痕重寫基因組的方法——mSwAP-In，并展示了使用mSwAP-In迭代重寫長達115kb的定制Trp53位點，以及使用人類ACE2基因替換小鼠的ACE2，從而生成人源化ACE2的小鼠模型。mSwAP-In可用于對小鼠中的任何基因或一組基因進行人源化，從而能夠快速生產動物模型，而無需通常需要耗時的育種過程。隨著DNA合成成本的下降，合成和替換更大的基因組片段、甚至重寫整個小鼠染色體將成為可能，從而更方便科學研究揭秘基因組的運作模式。本項研究發表在《Nature》[1]。

[1]Zhang, W., Golynker, I., Brosh, R. et al. Mouse genome rewriting and tailoring of three important disease loci. Nature (2023).