醫線藥聞

1、11月8日，中國國家藥監局官網公示，合源生物遞交的CAR-T產品納基奧侖賽注射液的上市申請已獲得批準，用于治療成人復發或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病（r/r B-ALL）。值得一提的是，這也是首款在中國獲批上市的治療白血病的CAR-T產品。納基奧侖賽注射液（CNCT19細胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）是一款靶向CD19的CAR-T細胞治療產品，擁有創新的CD19 scFv（HI19a）結構。該藥已在中國獲批多項臨床試驗，針對的適應癥包括：用于治療成人復發或難治性ALL、治療復發或難治性侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤和治療兒童和青少年復發或難治B細胞型ALL。其中，該藥針對復發或難治性ALL的申請還被NMPA納入突破性治療品種。

2、11 月 8 日，中國國家藥監局官網公告，羅氏 CD20/CD3 雙抗 Glofitamab（格菲妥單抗，商品名：高羅華/Columvi）在國內獲批上市，用于治療既往接受過至少兩線系統性治療的復發或難治性彌漫大B細胞淋巴瘤成人患者。格菲妥單抗注射液通過與 B 細胞表面的 CD20 和 T 細胞表面的 CD3 同時結合，介導免疫突觸形成，隨后引起 T 細胞活化與增殖、細胞因子分泌和細胞溶解蛋白釋放，從而誘導表達 CD20 的 B 細胞溶解。

3、11 月 6 日，CDE 官網顯示，第一三共/阿斯利康 HER2 ADC 德曲妥珠單抗（Enhertu，DS-8201）一項新適應癥擬納入優先審評，單藥用于治療既往接受過兩種或兩種以上治療方案的局部晚期或轉移性 HER2 陽性成人胃或胃食管結合部腺癌患者。

4、近日，全球抗生素研發合作組織與Innoviva公司旗下子公司Innoviva Specialty Therapeutics宣布，在一項全球關鍵性3期臨床試驗中，抗生素zoliflodacin達到了試驗的主要終點。結果顯示，口服zoliflodacin在泌尿生殖系統部位的微生物治愈率與全球標準治療方案相當，該結果具統計學意義。

投融藥事

1、11月7日，生物技術公司Adaptive Biotechnologies已與百濟神州簽署了一項多年期合作協議，以支持血液惡性腫瘤治療藥物的開發和商業化。根據合作協議，Adaptive公司基于下一代測序技術的ClonoSeq測定將用于評估百濟神州治療淋巴惡性腫瘤患者的最小殘留病。

科技藥研

1、11月6日，美國James Wilson教授團隊研究發現了靶向肝臟的腺相關病毒（AAV）整合到宿主細胞基因組中，提供了長期持久表達的潛力，而不太可能驅動致癌突變。研究結果表明，在靈長類動物肝細胞中，AAV介導的轉基因表達發生在兩個階段：首先，來自游離的AAV基因組的高水平但短時間的表達；然后是低水平但持續穩定的表達，這表明靈長類動物肝臟中AAV基因治療的持久性可能是由于AAV載體的整合。本項研究是迄今為止在非人靈長類動物中進行的關于AAV對宿主基因組整合的最全面探索，對AAV基因治療的安全性和長期療效具有重要意義。并發表在Nature Biotechnology^[1]。

[1] Greig, J.A., Martins, K.M., Breton, C. et al. Integrated vector genomes may contribute to long-term expression in primate liver after AAV administration. Nat Biotechnol (2023). https://doi.org/10.1038/s41587-023-01974-7