醫線藥聞

1. 3月6日，勃林格殷格翰宣布，其罕見皮膚病創新靶向生物制劑佩索利單抗（商品名：圣利卓）皮下注射制劑上市申請已獲國家藥監局批準，用于減少12歲及以上青少年（體重≥40kg）和成人的泛發性膿皰型銀屑病（GPP）發作。

2. 3月5日，廣東瑞順生物技術有限公司宣布其CD19-CAR-DNT細胞藥“RJMty19注射液”，獲CDE默示許可開展注冊臨床試驗，適應癥為CD19陽性的成人復發/難治性B細胞急性淋巴細胞白血病。

3. 3月5日，上海萊士血液制品股份有限公司發布公告，其研發的SR604注射液臨床試驗申請獲批，適應癥為血友病及先天性凝血因子口缺乏癥患者出血發作的預防治療。

4. 近日，據CDE官網顯示，遠大醫藥2.4類新藥GPN00884滴眼液的臨床試驗申請獲得默示許可，適應癥為延緩兒童近視進展。GPN00884滴眼液是一款具有全新作用機制的創新藥。

投融藥事

1. 3月6日，吉利德宣布，已與Merus達成一項研究合作許可協議，共同開發靶向新型雙重腫瘤相關抗原（TAA）的三特異性抗體。雙方將使用Merus專有的Triclonics平臺以及吉利德在腫瘤學的專業經驗，研究和開發多個獨立的臨床前研究項目。

科技藥研

1. 3月6日，北京大學生命科學學院伊成器教授課題組在國際頂級期刊Nature Biotechnology發表題為“Near-cognate tRNAs increase the efficiency and precision of pseudouridine-mediated readthrough of premature termination codons”的研究論文，研究人員開發了RESTART v3，它利用近源tRNA來提高假尿嘧啶修飾的PTCs的讀取效率。研究顯示在培養細胞中的編輯效率平均比RESTART v2高約5倍（范圍：2.1至9.5倍），并在囊性纖維化（cystic fbrosis）和黏多糖貯積癥II型（Hurler syndrome）的疾病細胞模型中實現了功能性的提前終止密碼子（PTC）讀取。

[1]Luo, N., Huang, Q., Dong, L. et al. Near-cognate tRNAs increase the efficiency and precision of pseudouridine-mediated readthrough of premature termination codons. Nat Biotechnol (2024). https://doi.org/10.1038/s41587-024-02165-8