3月18日，CDE重磅發(fā)布《2024年度藥品審評(píng)報(bào)告》，全年批準(zhǔn)48款1類創(chuàng)新藥、55款罕見病用藥、106款兒童用藥；受理的15318件技術(shù)審評(píng)類藥品注冊(cè)申請(qǐng)中，以藥品類型統(tǒng)計(jì)，化學(xué)藥品注冊(cè)申請(qǐng)10464件，中藥注冊(cè)申請(qǐng)2407件，生物制品注冊(cè)申請(qǐng)2447件。創(chuàng)歷史新高！這場(chǎng)變革背后，是政策支持、技術(shù)突破與國際協(xié)作三重紅利的共振，一個(gè)屬于中國藥企的“黃金時(shí)代”正加速到來。

1. 抗腫瘤藥頭占鰲頭，創(chuàng)新突圍與同質(zhì)化隱憂并存

2024年批準(zhǔn)的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)中，抗腫瘤藥的占比是最高，其中化學(xué)藥品是達(dá)到41.89%，生物制品達(dá)到55.43%上；91款藥物被納入突破性治療程序（2023年60款），抗腫瘤藥占比超50%。自2020年《藥品注冊(cè)管理辦法》實(shí)施以來，共有187件藥品注冊(cè)申請(qǐng)（135項(xiàng)適應(yīng)癥）附條件批準(zhǔn)上市，其中抗腫瘤藥物占比82.22%；共有496件藥品注冊(cè)申請(qǐng)納入優(yōu)先審評(píng)審批程序，其中抗腫瘤藥物占比最多，為42.54%。

產(chǎn)品方面，如科濟(jì)藥業(yè)BCMA靶向CAR-T產(chǎn)品澤沃基奧侖賽獲優(yōu)先審評(píng)、突破性治療及附條件批準(zhǔn)三項(xiàng)資格，用于復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤；傳奇生物同類CAR-T療法西達(dá)基奧侖賽通過突破性治療與附條件批準(zhǔn)上市，適應(yīng)癥同為多發(fā)性骨髓瘤；石藥集團(tuán)PD-1單抗恩朗蘇拜單抗獲附條件批準(zhǔn)，用于復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性宮頸癌患者……多款創(chuàng)新療法均劍指臨床急需領(lǐng)域，展現(xiàn)中國創(chuàng)新藥研發(fā)新突破。

但繁榮背后暗藏隱憂，PD-1/HER2等熱門靶點(diǎn)占據(jù)抗腫瘤藥物總量的40%，導(dǎo)致研發(fā)資源過度集中。以PD-1單抗為例，全球在研PD-1/PD-L1藥物超500種，中國占1/3，但首創(chuàng)靶點(diǎn)仍為空白。這種扎推式研發(fā)、同質(zhì)化競(jìng)爭不僅造成研發(fā)投入浪費(fèi)，更可能引發(fā)未來醫(yī)保談判中的價(jià)格血戰(zhàn)。從工程化改良到靶點(diǎn)創(chuàng)新的戰(zhàn)略突圍，已成為產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型升級(jí)的必答題。

美迪西已構(gòu)建了440+腫瘤藥效模型，包括118+種PDX模型、同種腫瘤移植模型、異種腫瘤移植模型、人源化腫瘤移植模型等，可一站式助力腫瘤藥物研發(fā)！

2. 新分子實(shí)體藥物嶄露頭角，技術(shù)革命重構(gòu)研發(fā)格局

2024年，雙抗/三抗、ADC、小核酸、細(xì)胞療法等藥物的IND申請(qǐng)數(shù)量均創(chuàng)歷史新高。回溯2018-2024年，中國1類或1.1類化學(xué)藥品和生物制品的創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)（IND）申請(qǐng)數(shù)量呈現(xiàn)波動(dòng)上升趨勢(shì)，其中ADC藥物領(lǐng)域連續(xù)保持50%以上的年增長率，細(xì)胞與基因治療（CGT）領(lǐng)域也持續(xù)擴(kuò)容。

圖源：https://mp.weixin.qq.com/s/Z5PK2xWiKIzHjjNF2t06RQ

多項(xiàng)突破性成果令人矚目，如瑞普晨創(chuàng)的CiPSC胰島細(xì)胞療法進(jìn)入糖尿病臨床試驗(yàn)，恒瑞醫(yī)藥的PD-1/TGF-β雙抗啟動(dòng)胃癌一線治療申報(bào)，榮昌生物原創(chuàng)ADC維迪西妥單抗第3項(xiàng)適應(yīng)癥上市申請(qǐng)獲受理并納入優(yōu)先審評(píng)，治療HER2陽性肝轉(zhuǎn)移晚期乳腺癌患者等。

新分子實(shí)體藥物占比提升，反映著市場(chǎng)藥物從Me-too向 First-in-class的轉(zhuǎn)型。隨著技術(shù)的持續(xù)進(jìn)步與應(yīng)用拓展，新分子實(shí)體藥物研發(fā)將迎來更多突破，推動(dòng)創(chuàng)新藥行業(yè)向更高水平發(fā)展。

在新分子藥物研發(fā)領(lǐng)域，美迪西已搭建了涵蓋ADC、PROTAC、核酸、雙抗、多肽、疫苗及細(xì)胞&基因治療的新分子藥物研發(fā)服務(wù)平臺(tái)，已助力28件ADC藥物、5件PROTAC藥物、34件抗體藥物、1件核酸藥物等獲批臨床（數(shù)據(jù)截至2024年底）。

3.中藥現(xiàn)代化提速，迎來高質(zhì)量發(fā)展新機(jī)遇

2024年，中醫(yī)藥創(chuàng)新迎來爆發(fā)式增長，受理中藥IND申請(qǐng)達(dá)100件，同比增長33.33%，其中創(chuàng)新中藥占比80%。在獲批的14款中藥新藥中，11款為創(chuàng)新中藥，呼吸、消化領(lǐng)域占比39.34%。古代經(jīng)典名方復(fù)方制劑的NDA申請(qǐng)達(dá)28件，體現(xiàn)了對(duì)傳統(tǒng)中藥資源的挖掘和創(chuàng)新利用。

值得關(guān)注的是，1.1類新藥如齊進(jìn)藥業(yè)的兒茶上清丸、卓和藥業(yè)的九味止咳口服液（針對(duì)風(fēng)熱咳嗽的呼吸科"現(xiàn)象級(jí)"藥物）、成都華西天然藥物有限公司的秦威顆粒（首款專治急性痛風(fēng)性關(guān)節(jié)炎的創(chuàng)新中藥），均展現(xiàn)出中醫(yī)藥在疑難病癥治療中的獨(dú)特價(jià)值。此外，古代經(jīng)典名方復(fù)方制劑的新藥上市申請(qǐng)（NDA）達(dá)28件，其中9款成功獲批，如武漢康樂藥業(yè)的芍藥甘草顆粒、華潤三九的苓桂術(shù)甘顆粒及溫經(jīng)湯顆粒等經(jīng)典名方制劑等，實(shí)現(xiàn)了傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)智慧的現(xiàn)代化轉(zhuǎn)化。

盡管當(dāng)前中藥創(chuàng)新藥申請(qǐng)量僅為化學(xué)藥的五分之一，但隨著藥理學(xué)揭示多靶點(diǎn)協(xié)同機(jī)制、系統(tǒng)生物學(xué)闡明作用機(jī)理，中藥在慢性病管理、疑難病治療中的獨(dú)特優(yōu)勢(shì)正逐步顯現(xiàn)，國際市場(chǎng)對(duì)植物藥和整合醫(yī)學(xué)的認(rèn)可，更為中醫(yī)藥現(xiàn)代化提供了歷史性機(jī)遇。

在中藥領(lǐng)域，美迪西已搭建一站式中藥臨床前研發(fā)服務(wù)平臺(tái)，覆蓋藥學(xué)研究、藥效學(xué)、藥代動(dòng)力學(xué)以及毒理學(xué)等多個(gè)關(guān)鍵環(huán)節(jié)，加速研發(fā)進(jìn)程。

4.未被滿足的需求，政策東風(fēng)下的創(chuàng)新突圍與市場(chǎng)藍(lán)海

2024年，批準(zhǔn)罕見病用藥55個(gè)品種（未包括化學(xué)藥品4類仿制藥），同比增長?40%，其中20個(gè)品種通過優(yōu)先審評(píng)審批程序加快上市，2個(gè)品種附條件批準(zhǔn)上市，覆蓋血友病、脊髓性肌萎縮癥等天價(jià)藥物；批準(zhǔn)兒童用藥106個(gè)品種，包含71個(gè)上市許可申請(qǐng)，其中20個(gè)品種通過優(yōu)先審評(píng)審批程序加快上市；另批準(zhǔn)35個(gè)品種擴(kuò)展兒童適應(yīng)癥，緩解兒科“用藥靠掰”難題。這兩大領(lǐng)域長期受困于研發(fā)困境——全球7000余種罕見病僅5%有藥可治，兒童用藥因臨床試驗(yàn)復(fù)雜、市場(chǎng)規(guī)模有限，長期依賴成人藥物劑量調(diào)整，導(dǎo)致不良反應(yīng)風(fēng)險(xiǎn)高企。

在藥品供應(yīng)保障層面，政策創(chuàng)新持續(xù)加碼。2024年藥審中心建議批準(zhǔn)國家短缺藥品117件（21個(gè)品種），近五年累計(jì)226件（30個(gè)品種），覆蓋循環(huán)、神經(jīng)、腫瘤等12個(gè)治療領(lǐng)域。兒童仿制藥同步推進(jìn)，藥審中心建議批準(zhǔn)鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單內(nèi)的兒童用仿制藥17件（14個(gè)品種），近五年累計(jì)59件（26 個(gè)品種），涉及神經(jīng)、抗腫瘤、內(nèi)分泌等8個(gè)治療領(lǐng)域，推動(dòng)兒童專用口服溶液、微片劑等創(chuàng)新藥物研發(fā)。

罕見病、兒童用藥及短缺藥品等長期存在治療缺口的領(lǐng)域，不僅承載著迫切的社會(huì)醫(yī)療需求，更孕育著千億級(jí)體量的藍(lán)海市場(chǎng)。通過政策引導(dǎo)與技術(shù)創(chuàng)新雙輪驅(qū)動(dòng)，中國正從醫(yī)藥需求的被動(dòng)響應(yīng)者向創(chuàng)新價(jià)值的主動(dòng)創(chuàng)造者戰(zhàn)略轉(zhuǎn)型，在填補(bǔ)醫(yī)療空白的同時(shí)，推動(dòng)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)向更高維度升級(jí)。

除了440+種腫瘤藥物模型，美迪西還構(gòu)建了250+種非腫瘤藥效模型，包括嚙齒類、犬、小型豬、豚鼠、非人靈長類等，一站式支持罕見病藥物、兒童用藥及各類藥物的臨床前研發(fā)。

5.國際化進(jìn)程加速，中美雙報(bào)成開啟全球布局的關(guān)鍵之門

2024年，中國生物醫(yī)藥國際化的進(jìn)程再度加速。全年共有89款境外已上市藥品獲批，其中64款為首次引入。與此同時(shí)，中國在ICH（國際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)）標(biāo)準(zhǔn)的實(shí)施上取得重大進(jìn)展，已實(shí)施555項(xiàng)國際技術(shù)指導(dǎo)原則，與歐美日實(shí)施水平趨同。此外，跨境研發(fā)成為行業(yè)新常態(tài)，超百家藥企啟動(dòng)中美雙報(bào)，IND申請(qǐng)成功率從15%大幅提升至40%。這一系列成果表明，中國藥企正以更低成本、更高效率參與全球醫(yī)藥創(chuàng)新競(jìng)爭，加速融入全球醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈。

中美雙報(bào)已從可選項(xiàng)轉(zhuǎn)變?yōu)閯?chuàng)新藥企業(yè)的必選項(xiàng)。國際標(biāo)準(zhǔn)接軌、臨床數(shù)據(jù)互認(rèn)和跨境資本聯(lián)動(dòng)等，為中國藥企開辟了更廣闊的市場(chǎng)空間，也為全球患者提供了更優(yōu)質(zhì)的治療選擇。

美迪西已助力60件IND項(xiàng)目實(shí)現(xiàn)中美雙報(bào)獲批，并助力21件IND項(xiàng)目在美國獲得FDA臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)，在中美雙報(bào)領(lǐng)域積累了豐富的經(jīng)驗(yàn)。

未來，在政策支持持續(xù)加強(qiáng)、研發(fā)投入不斷增加以及技術(shù)創(chuàng)新深度突破的多重賦能下，中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)正迎來全球化發(fā)展的黃金時(shí)代。美迪西作為一站式生物醫(yī)藥臨床前綜合研發(fā)服務(wù)平臺(tái)，將持續(xù)助力創(chuàng)新藥物研發(fā)，加速突破卡脖子技術(shù)瓶頸，為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展注入強(qiáng)勁動(dòng)能。