老年性癡呆,英文名稱為阿爾茨海默病(Alzheimer disease),簡稱AD是一種起病隱匿的進行性發(fā)展的神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病。臨床上以記憶障礙、失語、失用、失認、視空間技能損害、執(zhí)行功能障礙以及人格和行為改變等全面性癡呆表現(xiàn)為特征，病因迄今未明。65歲以前發(fā)病者，稱早老性癡呆；65歲以后發(fā)病者稱老年性癡呆。在我國發(fā)病率約為 5%，多發(fā)于 65 歲以上人群，患病人數(shù)約為 600 萬人，并以每年三四十萬人的數(shù)量增長。

目前尚無特效藥可以治療老年癡呆疾病，開發(fā)防治老年癡呆疾病藥物成為當務(wù)之急。在美國老年癡呆已成為繼心臟病和癌癥之后第三花費昂貴的疾病，各大醫(yī)藥研發(fā)公司都在大量投入人力物力攻克這一難題，美國政府每年也投入老年癡呆的社會成本就高達1000億美元。中國這個市場一旦被喚醒，那將會不可想象。即使保守估計市場需求每年將達到200多個億，市場前景廣闊。

近日，中國科學(xué)院廣州醫(yī)藥與健康研究院（健康院）和廣東華南新藥創(chuàng)制中心（簡稱中心）1.1 類化學(xué)新藥哌噠甲酮（簡稱“AD16”）獲得國家食品藥品監(jiān)管總局正式受理，申報新藥臨床研究。

在針對老年癡呆藥物研發(fā)陷入困局時（多個此類被寄予厚望的候選藥物均在III期臨床時失敗），神經(jīng)炎癥抑制劑或?qū)⒊蔀槔夏臧V呆藥物研發(fā)的另一條重要思路，有望提升老年癡呆藥物研發(fā)的成功率。大量的研究結(jié)果顯示，在老年癡呆中，由小膠質(zhì)細胞過度激活導(dǎo)致的神經(jīng)炎癥是造成神經(jīng)元功能異常和認知能力下降的最直接原因。因此，以神經(jīng)炎癥為靶點，通過抑制小膠質(zhì)細胞的過度激活和促炎癥細胞因子的釋放能夠有效阻止疾病的惡化。

哌噠甲酮是通過體外小膠質(zhì)細胞表型篩選出來的高活性新型神經(jīng)炎癥抑制劑。臨床前多種動物模型研究證實，哌噠甲酮能顯著減少?淀粉樣蛋白或腦血管等因素對神經(jīng)元細胞的損傷，改善不同老年癡呆動物的記憶和認知障礙，從而控制老年癡呆疾病的惡化。部分指標優(yōu)于目前臨床常用藥物多奈哌齊和美金剛。即使對中重度老年癡呆轉(zhuǎn)基因小鼠模型，也顯示了對海馬神經(jīng)元及突觸超微結(jié)構(gòu)損傷的明顯保護作用。此外，臨床前安全性評價結(jié)果也顯示該藥物具有很寬的安全范圍,代謝物簡單，具有良好的成藥性和開發(fā)前景。

美迪西負責此項目的藥代動力學(xué)和安全評價工作。臨床前安全性評價結(jié)果顯示該藥物具有很寬的安全范圍,代謝物簡單，具有良好的成藥性和開發(fā)前景。

據(jù)中國老年癡呆協(xié)會2013年公布的數(shù)據(jù)顯示，我國目前大約有600萬以上的老年癡呆癥患者。哌噠甲酮成功開發(fā)將給老年癡呆患者帶來了新的希望，也為老年癡呆的治療開創(chuàng)一個新的發(fā)展方向。