近年來，CAR-T等細(xì)胞與基因療法（CGT）在醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)中迅速嶄露頭角，成為備受矚目的領(lǐng)域。越來越多的“弄潮兒”開始投入到細(xì)胞基因治療的研究和開發(fā)中，推動(dòng)了相關(guān)技術(shù)和產(chǎn)品的不斷進(jìn)步，也開啟了一個(gè)全新的黃金時(shí)代。

12月9日，上海市生物工程學(xué)會(huì)細(xì)胞治療專委會(huì)主辦，上海美迪西生物醫(yī)藥股份有限公司（以下簡稱“美迪西”）承辦的“聚焦共識·再創(chuàng)輝煌”第二屆細(xì)胞基因治療高峰論壇暨上海市生物工程學(xué)會(huì)細(xì)胞治療專委會(huì)2023年會(huì)在復(fù)旦大學(xué)成功舉辦。

這是一場高規(guī)格、高質(zhì)量、權(quán)威性的學(xué)術(shù)論壇，也是一場充滿洞見與啟迪的盛會(huì)！本次論壇特別邀請了行業(yè)領(lǐng)袖及專家，圍繞“實(shí)體瘤細(xì)胞治療產(chǎn)品開發(fā)與對策”、“細(xì)胞治療臨床研發(fā)與轉(zhuǎn)化應(yīng)用”、“基因治療與免疫治療新療法”3大主題，以綜合多元視角進(jìn)行思想碰撞，探討細(xì)胞基因治療的破局之道，為產(chǎn)業(yè)的發(fā)展提供重要的參考和指導(dǎo)，深入挖掘更多潛在可能性。

東方醫(yī)院國家干細(xì)胞轉(zhuǎn)化資源庫副主任 湯紅明

論壇開幕式由細(xì)胞治療專委會(huì)副主任委員、東方醫(yī)院國家干細(xì)胞轉(zhuǎn)化資源庫副主任湯紅明主持。

上海市生物工程學(xué)會(huì)專職秘書長 何楊

上海市生物工程學(xué)會(huì)專職秘書長何楊發(fā)表開場致辭，對各位與會(huì)嘉賓表示熱烈歡迎，表示細(xì)胞治療產(chǎn)品是當(dāng)前制藥市場增長最快的細(xì)分領(lǐng)域之一，為了推動(dòng)細(xì)胞基因治療領(lǐng)域的產(chǎn)學(xué)研共同發(fā)展，學(xué)會(huì)在朱煥章教授和復(fù)旦大學(xué)生命科學(xué)院領(lǐng)導(dǎo)的支持下成立了細(xì)胞治療專委會(huì)。細(xì)胞治療專委會(huì)凝聚了上海地區(qū)細(xì)胞治療領(lǐng)域的前沿專家，加強(qiáng)了學(xué)術(shù)交流和產(chǎn)學(xué)互動(dòng)，加快了科研成果轉(zhuǎn)化應(yīng)用，推動(dòng)了上海乃至全國細(xì)胞治療領(lǐng)域科技產(chǎn)業(yè)的高質(zhì)量、高水平和協(xié)同發(fā)展。最后，何秘書長呼吁生命科學(xué)領(lǐng)域的產(chǎn)學(xué)研醫(yī)等單位同仁加入學(xué)會(huì)。

上海市生物工程學(xué)會(huì)副理事長 朱煥章

細(xì)胞治療專委會(huì)主任委員、上海市生物工程學(xué)會(huì)副理事長朱煥章在致辭中表示細(xì)胞治療作為一種新型療法，針對臨床上難以治愈的疾病，通過細(xì)胞基因治療藥物可獲得長期治療效果，備受資本市場追捧。全球細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)快速升溫，大量細(xì)胞治療藥物進(jìn)入臨床階段并呈現(xiàn)爆發(fā)式增長。至此，全球已有10款CAR-T產(chǎn)品，而中國占據(jù)半壁江山，已成為細(xì)胞療法藥物研發(fā)的主要市場之一，預(yù)示著細(xì)胞基因治療正在開創(chuàng)一個(gè)新時(shí)代。同時(shí)，政府發(fā)布政策扶持細(xì)胞基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展，細(xì)胞基因治療的春天已經(jīng)來臨。

美迪西首席科學(xué)官 彭雙清

細(xì)胞治療專委會(huì)資深委員、美迪西首席科學(xué)官彭雙清發(fā)表致辭，強(qiáng)調(diào)美迪西構(gòu)建了涵蓋從藥物的早期發(fā)現(xiàn)到藥學(xué)研究以及臨床前的研究的一站式生物醫(yī)藥臨床前研發(fā)服務(wù)平臺(tái)，深刻感知到中國在ADC、核酸藥物、溶瘤病毒、細(xì)胞與基因治療等生物技術(shù)領(lǐng)域的快速發(fā)展，在藥物研發(fā)中的占比日益增加，顯示出蓬勃發(fā)展的趨勢。作為論壇承辦方，美迪西希望能夠借此機(jī)會(huì)向在座的各位學(xué)習(xí)，并與各同行專家合作、期待與大家共同推動(dòng)細(xì)胞基因治療事業(yè)的發(fā)展！

復(fù)旦大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院黨委書記 陳浩明

復(fù)旦大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院黨委書記陳浩明發(fā)表致辭，表示復(fù)旦大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院在生命科學(xué)領(lǐng)域底蘊(yùn)深厚，如談家楨作為我國現(xiàn)代遺傳學(xué)奠基人之一，很早就成立了遺傳工程國家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室，在細(xì)胞基因治療領(lǐng)域有深厚的工作基礎(chǔ)，近年來也取得了一系列可喜的進(jìn)展。為了促進(jìn)細(xì)胞基因治療事業(yè)的發(fā)展，加強(qiáng)學(xué)術(shù)交流、整合行業(yè)資源、助力科研成果轉(zhuǎn)化，成立細(xì)胞治療專委會(huì)是非常必要的。學(xué)院希望與產(chǎn)業(yè)界加強(qiáng)合作，提升人才培養(yǎng)質(zhì)量，為生物醫(yī)藥工程領(lǐng)域培養(yǎng)和輸送更多專業(yè)化人才。

聚焦技術(shù)前沿 聚力原始創(chuàng)新

大咖共論細(xì)胞基因治療

開幕式結(jié)束后，一場學(xué)術(shù)盛宴拉開帷幕。來自產(chǎn)、學(xué)、研各領(lǐng)域的專家們齊聚一堂，圍繞各自的研究領(lǐng)域展開深入的探討和交流，共同分享細(xì)胞基因治療最新的研究成果和創(chuàng)新思維，用專業(yè)的視角和獨(dú)特的見解，為現(xiàn)場同仁們帶來一場干貨滿滿的前沿創(chuàng)新盛會(huì)。

主題一

實(shí)體瘤細(xì)胞治療產(chǎn)品開發(fā)與對策

美迪西首席科學(xué)官彭雙清主持。

復(fù)旦大學(xué)粵港澳大灣區(qū)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)研究院執(zhí)行院長 林鑫華

復(fù)旦大學(xué)粵港澳大灣區(qū)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)研究院執(zhí)行院長林鑫華作了題為《類器官與細(xì)胞基因治療》的學(xué)術(shù)報(bào)告，闡述了精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)是一個(gè)多學(xué)科多領(lǐng)域的體系，產(chǎn)業(yè)前景巨大。而類器官技術(shù)可以用于培養(yǎng)活體細(xì)胞、建立疾病模型、藥物檢測等工作，是精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的重大發(fā)現(xiàn)。林院長分別從器官發(fā)育和穩(wěn)態(tài)維持機(jī)制的研究、病毒傳播風(fēng)險(xiǎn)及致病機(jī)制的研究、腫瘤發(fā)生發(fā)展機(jī)制和藥物的開發(fā)三個(gè)方面詳細(xì)探討了類器官技術(shù)的應(yīng)用，為大家提供了參考與借鑒，最后展望了類器官領(lǐng)域的機(jī)遇和挑戰(zhàn)。

優(yōu)替濟(jì)生董事長 趙陽兵

細(xì)胞治療專委會(huì)副主任委員、優(yōu)替濟(jì)生董事長趙陽兵發(fā)表了題為《實(shí)體瘤T細(xì)胞免疫治療的挑戰(zhàn)及應(yīng)對策略》的主旨演講，指出免疫細(xì)胞治療腫瘤的突破需要克服靶安全性、免疫逃逸和腫瘤微環(huán)境抑制等主要難題，并結(jié)合真實(shí)具體的案例給我們指出了應(yīng)對策略。他表示LACO-Stim在協(xié)助T細(xì)胞治療的同時(shí)，發(fā)揮腫瘤疫苗作用調(diào)動(dòng)體內(nèi)固有免疫和適應(yīng)免疫，從而更有效的控制腫瘤，以及CAR-T 聯(lián)合LACO-Stim有機(jī)的把CAR-T和腫瘤疫苗結(jié)合到一起，有望實(shí)現(xiàn)腫瘤治療突破，為行業(yè)提供了前瞻性指導(dǎo)。

美迪西生物醫(yī)藥藥代與生物分析部主任 章登吉

上海市生物工程學(xué)會(huì)理事暨細(xì)胞治療專委會(huì)秘書、美迪西藥代與生物分析部主任章登吉分享了《新型CAR-γδT細(xì)胞治療非小細(xì)胞肺癌的臨床前體內(nèi)外研究》的最新進(jìn)展，指出CAR-T療法當(dāng)前在實(shí)體瘤、異體、通用、可持續(xù)等方面存在局限性，闡述了異體通用CAR-T可行性的理論條件與現(xiàn)實(shí)基礎(chǔ)，重點(diǎn)介紹了復(fù)旦大學(xué)與美迪西合作致力于異體通用的新型CAR-γδT治療非小細(xì)胞肺癌的臨床前體內(nèi)外研究最新成果，引起參會(huì)同行們的濃厚興趣與關(guān)注。最后建議CRO與學(xué)術(shù)界精誠合作，可以跨越學(xué)術(shù)科研與工業(yè)科研之間的鴻溝，更快更好推動(dòng)科研成果轉(zhuǎn)化。

主題二

細(xì)胞治療臨床研發(fā)與轉(zhuǎn)化應(yīng)用

賽傲生物董事長 張傳宇

細(xì)胞治療專委會(huì)副主任委員、賽傲生物董事長張傳宇主持。

復(fù)旦大學(xué)附屬上海市公共衛(wèi)生臨床中心教授 劉保池

細(xì)胞治療專委會(huì)副主任委員、復(fù)旦大學(xué)附屬上海市公共衛(wèi)生臨床中心教授劉保池帶來了題為《自體骨髓細(xì)胞臨床應(yīng)用研究》的精彩演講。他從自體骨髓細(xì)胞技術(shù)優(yōu)勢、應(yīng)用范圍等作了細(xì)致講解，并從臨床專家的視角詳細(xì)解析了細(xì)胞治療臨床研發(fā)與轉(zhuǎn)化應(yīng)用，展示了自體骨髓細(xì)胞治療在糖尿病、股骨頭壞死、膝關(guān)節(jié)損傷、腦外傷、急性腎衰、男性性功能衰退、肝硬化合并新冠肺炎、膝關(guān)節(jié)退行性變合并脂溢性脫發(fā)、美容等成功的病例，為臨床實(shí)踐研究提供了有益的案例參考。最后講述了骨髓細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)鏈，并希望能夠有更多的患者從自體骨髓細(xì)胞治療中獲益。

雅科生物董事長 張鴻聲

細(xì)胞治療專委會(huì)副主任委員、雅科生物董事長張鴻聲圍繞《臨床導(dǎo)向的CAR-T細(xì)胞治療研發(fā)與轉(zhuǎn)化》進(jìn)行了分享，首先他結(jié)合時(shí)代背景分析了CAR-T技術(shù)的發(fā)展歷程，認(rèn)為研究者發(fā)起的試驗(yàn)是CAR-T細(xì)胞治療的驅(qū)動(dòng)力，也是推動(dòng)中國生物醫(yī)藥在CAR-T領(lǐng)域彎道超車的力量，并提出了制定細(xì)胞基因治療研發(fā)公司的兩大策略，分享了雅科生物在研發(fā)和臨床轉(zhuǎn)化的重要里程碑進(jìn)展，及一系列具有突破性的研發(fā)成果，為行業(yè)發(fā)展提供有效的理論參考。

長征醫(yī)院血液科主任 杜鵑

長征醫(yī)院血液科主任杜鵑匯報(bào)了《雙靶點(diǎn)CAR-T研究進(jìn)展》，首先介紹了多發(fā)性骨髓瘤的CAR-T免疫治療，表示長征醫(yī)院血液科臨床特色為多發(fā)性骨髓瘤，講述了在CAR-T細(xì)胞治療骨髓瘤的“長征”路，對CAR-T治療骨髓瘤雙靶點(diǎn)開發(fā)的必要性和迫切性展開了深度剖析，并從工藝的角度分析了雙靶點(diǎn)CAR-T的優(yōu)缺點(diǎn)，最后詳解了基于FasTCAR平臺(tái)、并結(jié)合Dual CAR技術(shù)打造的核心產(chǎn)品——GC012F，為雙靶點(diǎn)CAR-T研究進(jìn)一步做深、做實(shí)提供了參考。

主題三

基因治療與免疫治療新療法

中國遺傳學(xué)會(huì)副理事長 盧大儒

中國遺傳學(xué)會(huì)副理事長盧大儒主持。

復(fù)旦眼耳鼻喉醫(yī)院研究員 王大奇

復(fù)旦眼耳鼻喉醫(yī)院研究員王大奇分享了關(guān)于《基因治療先天性耳聾》的干貨和經(jīng)驗(yàn)，指出耳聾患者占我國殘疾人口24%，感音神經(jīng)性耳聾占80%，臨床無治療藥物這一現(xiàn)狀，而基因治療策略有望根治耳聾。基于基因置換策略可糾正DFNB9小鼠模型，提出了研究設(shè)計(jì)，成為首個(gè)成功開展的遺傳性耳基因治療，臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示：AAV1-hOTOF治療后無DLT或嚴(yán)重不良事件發(fā)生；6例患兒中有5例聽力恢復(fù)，平均ABR聞值改善35-57dB；聽力恢復(fù)隨時(shí)間逐步明顯。最后提出了未來計(jì)劃，值得期待。

易慕峰生物科技有限公司合伙人 蔣正剛

易慕峰生物科技有限公司合伙人蔣正剛發(fā)表了題為《CAR-T治療實(shí)體瘤進(jìn)展》的主旨演講，表示CAR-T作為一種modality已被驗(yàn)證其科學(xué)性和商業(yè)可行性，實(shí)體瘤仍是巨大的未滿足需求。面對CAR-T治療實(shí)體瘤面臨的療效及成本挑戰(zhàn)，易慕峰生物提出了從藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)角度，制定了[降本] [增效] 策略 - 創(chuàng)新CMC和創(chuàng)新技術(shù)平臺(tái)，確保藥物的安全性、有效性、可及性。最后，展示了易慕峰創(chuàng)新管線進(jìn)展，其中3個(gè)項(xiàng)目已進(jìn)入臨床階段，并發(fā)表了展望。

上海鑌鐵生物科技有限公司創(chuàng)始人 胡紅明

上海鑌鐵生物科技有限公司創(chuàng)始人胡紅明帶來精彩的主題報(bào)告為《TCR-T targeting KRAS mutations》，針對KRAS基因突變的TCR-T在治療晚期腫瘤的臨床研究，指出TCR-T產(chǎn)品是實(shí)體瘤的細(xì)胞治療解決方案，詳細(xì)闡述了鑌鐵生物早期發(fā)現(xiàn)平臺(tái)TCR篩選流程，通過檢測發(fā)現(xiàn)鑌鐵生物TCR平臺(tái)獲得的TCR無脫靶，并分享了鑌鐵生物TCR-T細(xì)胞療法的CMC、臨床前藥效、臨床研究數(shù)據(jù)等，并認(rèn)為特異性和持久性是研發(fā)中的兩個(gè)關(guān)鍵性因素，給人以深刻啟迪。

未來的時(shí)代已經(jīng)到來，細(xì)胞與基因治療正在開啟一場顛覆性的變革。我們正站在一個(gè)關(guān)鍵的轉(zhuǎn)折點(diǎn)，能夠重新定義藥物療法，不斷拓展治療邊界。通過第二屆細(xì)胞基因治療高峰論壇的討論和交流，我們不僅深入了解了細(xì)胞與基因治療的前沿技術(shù)和研究進(jìn)展，還看到了這個(gè)領(lǐng)域未來的巨大潛力和機(jī)遇。要實(shí)現(xiàn)這個(gè)領(lǐng)域的持續(xù)發(fā)展和創(chuàng)新，需要我們所有人的共同努力和合作。美迪西作為一站式生物醫(yī)藥臨床前研發(fā)服務(wù)平臺(tái)，期待與行業(yè)各界凝聚智慧與能量，集聚優(yōu)勢要素資源，共同塑造一個(gè)充滿希望和治愈力量的未來。

論壇回放鏈接：http://www.2tiens.com/video/cell-therapy-meeting-2023.shtml