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mRNA藥物的治療優(yōu)勢主要有3個方面:
第一,安全性;
相比需要入核心的DNA,mRNA在胞質中發(fā)揮作用,沒有整合到基因組的風險。另外mRNA可以通過細胞內(nèi)正常途徑降解,通過mRNA的修飾和選擇不同的遞送系統(tǒng)來調(diào)節(jié)體內(nèi)mRNA的半衰期,mRNA自身免疫原性也可以通過修飾調(diào)控/序列優(yōu)化減弱。
第二,高效性;
能夠適當?shù)男揎椪{(diào)控序列優(yōu)化系統(tǒng),可以使得mRNA的穩(wěn)定性和翻譯效率顯著提高,高效的遞送系統(tǒng)可以使mRNA被迅速的攝取并在胞質表達,同時mRNA作為最小的基因載體,免疫原性低,不會因為抗災體反應被降解,可多次翻譯提高效率。
第三,快速制備;
針對已知序列的任意靶點蛋白,其mRNA可以在很短的時間內(nèi)合成,這在針對爆發(fā)性感染性疾病的疫苗研究中極具優(yōu)勢。相較于蛋白質,mRNA的生長制備及純化過程更簡單、快速、生產(chǎn)成本更低。基因工程技術的發(fā)展使得mRNA更加適用于個性化醫(yī)療。
以上就是mRNA藥物治療的優(yōu)勢,關注美迪西,下期帶您了解“mRNA疫苗的生產(chǎn)工藝路徑”。
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