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美迪西請回答欄目為您講解“小核酸藥物的特點有哪些”？
小核酸藥物主要由十幾個到二十幾個核苷酸組成，主要集中在ASO藥和siRNA藥，通過干預靶mRNA表達，實現治療疾病的目的。
小核酸藥物分子是非常不穩定的，容易發生快速降解。
siRNA分子量~13kD ，ASO分子量4~6kD，但對細胞攝取而言，分子量仍然太大。
siRNA和ASO容易被腎清除，血流中裸siRNA半衰期只有幾分鐘。
siRNA不容易進入細胞內，只有少數細胞如神經元或視網膜神經節細胞能夠攝取裸siRNA。
siRNA靶向達到靶器官、靶組織、靶細胞目前仍具有技術難度。
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