中國上海/美國圣地亞哥——近日，璧辰（上海）醫藥科技有限公司 (ABM Therapeutics，以下簡稱“璧辰醫藥”）宣布，其自主研發的小分子BRAF抑制劑ABM-1310已經獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的孤兒藥資質認證, 用于治療BRAF V600突變的腦膠質母細胞瘤 (GBM)。

在ABM-1310的臨床前研發中，上海美迪西生物醫藥股份有限公司（以下簡稱“美迪西”）化學FTE（Full-time equivalent）團隊以靈活的合作模式，提供了藥物發現服務，為璧辰醫藥ABM-1310獲美國FDA孤兒藥資格認證打下了夯實的基礎。

新一代入腦BRAF抑制劑ABM-1310

有望使GBM患者盡早獲益

孤兒藥資質認證的授予是FDA對那些用于治療罕見病的藥物的重要認可。該認證旨在鼓勵和支持對于罕見病患者而言至關重要的藥物研發。獲得孤兒藥認證后，璧辰醫藥在ABM-1310研發中將獲得一系列經濟激勵措施，從而支持ABM-1310在治療GBM的研發，有望使GBM患者盡早獲益。

ABM-1310是一種口服藥物，具有高選擇性、高水溶性和高血腦屏障通透性。它是璧辰醫藥自主研發的創新藥物，用于治療BRAF V600突變實體腫瘤。ABM-1310已經在美國和中國多家臨床中心開展了針對BRAF V600突變晚期實體腫瘤的臨床一期試驗。該試驗的階段性研究結果已在2023年6月的美國臨床腫瘤學會(ASCO)年會公開發表。臨床研究顯示ABM-1310在包括原發性腦腫瘤(包括GBM和其他腦膠質瘤等)在內的晚期實體腫瘤患者中具有良好的抗癌療效，且安全性、耐受性良好。專門針對GBM的一期臨床試驗也正在中國有序展開。

璧辰醫藥作為一家深耕于可突破血腦屏障的小分子藥物研發的生物技術公司，構建了豐富的入腦藥物研發管線，已經成為富有特色的抗癌藥物和入腦小分子藥物的透腦激酶藥物發現平臺(BPKdd?)。此次ABM-1310獲美國FDA孤兒藥資格認證，不僅顯現了璧辰醫藥全球化創新的不凡實力，也表現了其在小分子入腦藥物領域的領軍地位。

美迪西化學FTE團隊

助力創新藥物快速發現

在璧辰醫藥ABM-1310研發進程中，美迪西化學FTE團隊在藥物發現階段與璧辰醫藥精誠合作，助力其高效發現候選化合物ABM-1310，得到了客戶的高度肯定，并被授予“我們的第一個候選化合物”紀念獎杯。

美迪西化學FTE團隊可以在藥物研發的不同階段為客戶服務，包括苗頭化合物的生成以及優化，先導化合物的確定以及優化、合成放大和化學工藝的研究等。該合作模式基于客戶及項目需求，可靈活調整研發人員配置、實驗方案、項目優先級等。此外，FTE團隊不僅可以按照客戶設計的合成線路進行合成，也可以按照客戶的理念合理設計合成線路。目前，美迪西FTE團隊已成功賦能全球多家醫藥企業和科研機構合規、安全、高效的開發藥物。

美迪西祝賀璧辰醫藥ABM-1310獲美國FDA孤兒藥資格認證，祝賀璧辰醫藥取得里程碑式突破。攜手并進共成長，篤行不怠創未來。美迪西將持續賦能全球合作伙伴創新藥物研發，助力創新藥在生物醫藥全球化發展浪潮之下走向臨床、走向全球！

關于璧辰醫藥

ABM Therapeutics（ABM）是一家臨床階段的新藥研發公司。公司聚焦于可突破血腦屏障的小分子藥物研發。其在研的小分子靶向抑制劑可突破血腦屏障，使藥物入腦效率顯著提高，有望解決腫瘤腦轉移問題。ABM自成立以來穩健發展，已經在美國和中國設立了研發運營中心。公司通過自主研發，構建了豐富的入腦藥物研發管線，已經成為富有特色的抗癌藥物和入腦小分子藥物的透腦激酶藥物研發平臺(BPKddTM)。

關于美迪西

美迪西（股票代碼：688202.SH）成立于2004年，總部位于上海，致力于為全球制藥企業、研究機構及科研工作者提供全方位的臨床前新藥研究服務。美迪西的一站式綜合服務以強有力的項目管理和更高效、高性價比的研發服務助力客戶加速新藥研發進程，服務涵蓋醫藥臨床前新藥研究的全過程，包括藥物發現、藥學研究及臨床前研究。至2022末，美迪西已為全球超1840家客戶提供藥物研發服務，參與研發完成的新藥及仿制藥項目已有330件IND獲批臨床，與國內外優質客戶共同成長。美迪西將繼續立足全球視野，聚力中國創新，為人類健康貢獻力量！