第20屆歐洲血液學會（EHA）報道者說，大多數復發/難治急性淋巴細胞白血病（ALL）患者或他們的家人希望接受工程化免疫細胞治療，即使它們仍在試驗中。

Adriana Balduzzi博士說，從歷史觀點上講，這些患者的治療前景較差。但是，嵌合抗原受體（CAR）修飾的T細胞從基因上靶向B細胞特定的抗原CD19，它的早期結果讓患者充滿希望。

這一話題非常熱門；我們正在討論一種可能救治患者的方法，包括兒童，這些患者沒有其它治愈的方案。大多數復發ALL患者或他們的家人最終會詢問他們是否有資格或怎樣才能接受CAR方案治療。

CART細胞療法在很多情況下都可獲益，包括作為難治或非移植患者的鞏固療法，作為移植時微小殘留疾病（MRD）陽性患者的預防法，作為移植后MRD陽性患者的優先療法。CAR療法能否達到短暫緩解，并使患者過渡至可能進一步治療的情況——比如移植——或治愈疾病本身仍然需要證實，但是前景確實良好。

【成人患者組的數據】

在EHA會議中，兩個研究小組報道了復發/難治ALL患者使用CART細胞治療的良好結果，包括成人患者組。研究者JaeH. Park博士說，我們發現成人復發/難治B細胞ALL患者可達到高達87%的完全緩解。

根據最近研究，復發ALL患者預后較差。5年總生存率大約為8%；對于>50歲的患者，5年生存率甚至更低，大約為3%。CART細胞工程免疫療法對血液癌癥中抗體表達腫瘤細胞有毒性作用。

Park博士陳述的數據包含復發/難治ALL患者，年齡18-74歲，至3月30日為止接受這一療法。這一患者群中，39名可評估毒性反應，38名可評估緩解。接受CART細胞輸注時，21名患者患有形態學疾病，18名患者有MRD。

輸注之后，33/38（87%）名患者達到完全緩解，包括26/32（81%）名MRD陰性患者。完全緩解的中位時間為23天（8-46天）。

20名患有形態學疾病的患者中有16（80%）名達到完全緩解，87%為MRD陰性。18名有MRD的患者中17名達到完全緩解，76%為MRD陰性。

輸注之后中位隨訪5.6個月（1-至少38個月），中位緩解時間或無復發生存期為5.3個月（95%CI ，3-9）。14名患者保持無病生存，包括10名接受移植造血干細胞移植（HSCT）的患者，6名患者隨訪12個月以上。11名患者繼續接受HSCT，14名患者在隨訪時復發，包括接受HSCT的患者和10名未接受的患者。

所有患者的中位總生存期為8.5個月，6個月的總生存率為59%。對于MRD患者，中位總生存期為10.8個月，6個月的總生存率為75%。

9（23%）名患者發生嚴重細胞因子釋放綜合征（CRS），需要血管加壓藥和/或低氧機械通風設備。11（28%）名患者發生3/4級神經毒性，3（8%）名患者發生5級毒性。21名形態學疾病患者中有9名發生嚴重CRS，8名發生3/4級神經毒性，2名發生5級毒性。18名有MRD的患者中，9名發生嚴重CRS，3名發生3/4級神經毒性，1名發生5級毒性。

Park博士報道，我們發現CRS的嚴重性與疾病負荷相關。4名患者的CRS可通過IL-6R抑制劑治療，2名患者通過類固醇治療，9名患者通過IL-6R抑制劑加類固醇治療。

研究者在預測哪些患者發生CRS方面取得進步，非常顯著地，患者疾病負荷較大。同時，神經病學癥狀是可逆的。

【兒科結果更新】

最大細胞療法治療ALL的結果由ShannonL. Maude博士進行報道。兒科患者群取得良好結果，初始結果于去年發布。更新的數據包括48名患者，年齡為4-22歲，他們都患有CD19陽性ALL。

這一患者群中，38名患者在輸注之前可檢測疾病，10名為MRD陰性，33名經干細胞移植后復發。輸注一個月之后，45/48（94%）名患者達到完全緩解，經流式細胞術檢測，42名的MRD<0.01%。

17（85%）名在輸注前淋巴母細胞>50%的患者達到完全緩解。另外，中位隨訪8個月（1-36個月），至4月26日，33名患者達到完全緩解，其中5名隨后接受干細胞移植。1年的總生存率為78%，13名患者達到緩解，10名未接受進一步治療。15名患者發生復發，包括10名CD19陰性患者。

幾乎所有患者（93%）都發生CRS，而且患者的鐵蛋白急劇上升，表明與巨噬細胞活化綜合征有關。因嚴重CRS而需要血管降壓藥或呼吸支持的患者占28%。但是隨著抗IL-6R藥物塔西單抗的使用，這種情況迅速解決。