截止到2016年12月9日，F(xiàn)DA全年共接收到了36個新分子實體（NEM）的申請，與過去10年的平均水平基本相符合。十幾年來，F(xiàn)DA雖然批準(zhǔn)率逐年遞升，但其工作量和效率仍然變化不大?？纯聪旅孢@些概況分析，也許你能找到順利FDA新藥批準(zhǔn)的最佳時機(jī)。

新分子實體批準(zhǔn)情況

NME（New Molecular Entity ）
新分子實體包括兩類：一類是NDA（new drug approval）即新藥上市許可申請，另一類是biologicslicense application (BLA)即生物制品上市許可申請。

從1994年到2016年12月FDA接受到的申請和批準(zhǔn)情況如下圖所示：

截止到2016年12月9日，F(xiàn)DA全年共接收到了36個新分子實體（NEM）的申請，與過去10年的平均水平基本相符合（平均數(shù)為35），其中有19個新分子實體被批準(zhǔn)，包括12種新藥上市許可（NDA）和7種生物制品許可（BLA）。這19種藥物中又包括了7種孤兒藥，2016年的批準(zhǔn)數(shù)目與2015年相比有較大的下滑，2015年共被批準(zhǔn)45種新藥，其原因包括以下幾個方面：有5種NME計劃2016年批準(zhǔn)，被提前到2015年；2016年申請的數(shù)目相對較少； 2016年發(fā)布的全項審評意見函（CR）較多。

批準(zhǔn)率變化情況

上圖統(tǒng)計了每年提交的NME申請最終被批準(zhǔn)的情況，值得說明的是2015年提交的申請不一定在當(dāng)年就被批準(zhǔn)，有可能過一年甚至數(shù)年才被批準(zhǔn)；同時被退回重新申請的被批準(zhǔn)之后也統(tǒng)計為獲得批準(zhǔn)；另外，一次性申請多種劑型、多種適應(yīng)癥的情況視為一次申請。可以看到從2010年開始，批準(zhǔn)率有逐年升高的趨勢，2016年較低是因為有的申請還在審理之中，不能被歸為獲得批準(zhǔn)一類里。

處于審理之中的藥物數(shù)量變化情況

處于審理中的新分子實體數(shù)目是個連續(xù)的動態(tài)變量，不太好用分類變量常用的直方圖表示，因此上圖采用了線性的陰影面積圖。可以看到FDA正在處于審理中的新分子實體數(shù)目保持在33個左右，最近十幾年其工作容量和效率變化不大。

FDA發(fā)布的的全項審評意見函(Complete Response letters)數(shù)目變化

所謂全項審評意見函（Complete Response letters）類似于國內(nèi)的補(bǔ)充通知，是FDA以書面的形式向申請者發(fā)送的函件，其中完整描述了FDA發(fā)現(xiàn)的提交申請資料中所有缺陷和不足之處，指導(dǎo)申請人補(bǔ)充資料以便能夠獲得批準(zhǔn)?？梢钥吹阶罱鼛啄闏R函有逐年減少的趨勢，2015年降低到歷史最低點(diǎn)，因此這一年被批準(zhǔn)的新藥也最多，而2016年CR函件又多了起來，今年被批準(zhǔn)的新藥也有所回落。

罕見病藥物審批情況

FDA很早就給出了罕見病的定義，罕見病由于患病人數(shù)較少，因此藥物開發(fā)很難獲利。為解決這一問題，F(xiàn)DA給予了罕見病藥物孤兒藥研發(fā)企業(yè)很多優(yōu)惠條件，這樣罕見病藥物也成了各大生物醫(yī)藥公司研發(fā)的熱門，從上圖中也可以看出罕見病治療藥物被批準(zhǔn)的數(shù)目也有逐年上升的趨勢。