湯森路透日前發(fā)布最近預(yù)測報(bào)告，揭示醫(yī)藥行業(yè)未來的3個關(guān)鍵趨勢——對罕見病的關(guān)注日益增加，對用藥更方便的固定劑量組合（FDC）治療方案的開發(fā)熱度持續(xù)，以及定價和藥品獲取兩者間的沖突。

孤兒藥開發(fā)穩(wěn)步增長

隨著研發(fā)生產(chǎn)力的下降，醫(yī)藥行業(yè)正逐漸轉(zhuǎn)向治療罕見疾病。罕見病通常指美國患病人數(shù)不超過20萬、歐洲患病人數(shù)不超過萬分之五的疾病。全球目前共約7000種罕見病，影響人數(shù)約3.5億人。Intercept/Sumitomo Dainippon制藥和艾伯維都計(jì)劃在2016年進(jìn)入孤兒藥市場，推出有望成為重磅炸彈的新藥分別為奧貝膽酸（OCA）和venetoclax。
過去由于罕見病患病人數(shù)有限，以及對其病因、病理生理學(xué)及流行病學(xué)認(rèn)識欠缺，孤兒藥領(lǐng)域一直未是制藥行業(yè)的關(guān)注重點(diǎn)。而隨著孤兒藥市場潛力的不斷增加，重視孤兒藥開發(fā)的趨勢正在全球范圍穩(wěn)步增長。
2015年FDA批準(zhǔn)的治療罕見病的孤兒藥的種類超過此前任何一年，批準(zhǔn)了21種（47%）孤兒藥。此前年份的這個數(shù)據(jù)分別為：2014年17種（41%），2013年9種（33%），2012年13種（33%），2011年11種（37%）。該變化背后受到一系列商業(yè)驅(qū)動的刺激，包括臨床開發(fā)周期縮短，批準(zhǔn)通過率較高，獨(dú)家銷售權(quán)、稅收抵免和用戶收費(fèi)豁免持續(xù)時間更長，保費(fèi)定價，市場占有更快以及營銷成本更低等。預(yù)計(jì)這種獎勵措施將繼續(xù)推動孤兒藥開發(fā)商業(yè)模式轉(zhuǎn)變。

FDC熱度持續(xù)

對治療HCV和HIV的用藥更方便的固定劑量組合（FDC）全口服治療方案的開發(fā)熱度持續(xù)，亦是2016年制藥產(chǎn)業(yè)的一個關(guān)鍵趨勢。
吉利德的FDC產(chǎn)品，如TDF/TAF產(chǎn)品，為該公司顯著擴(kuò)大了HCV和HIV市場份額。
這些產(chǎn)品在復(fù)雜疾病管理中發(fā)揮著越來越重要的作用，如HIV感染、糖尿病和心血管疾病。FDC為制藥公司和患者都帶來多重受益。這些產(chǎn)品可為管線帶來生命周期的延長，并實(shí)現(xiàn)產(chǎn)品差異化，通過增加療效、減少用藥負(fù)擔(dān)，提高患者用藥的方便性和順應(yīng)性。
FDA允許FDC產(chǎn)品在監(jiān)管部門批準(zhǔn)后獲得五年市場專營權(quán)，進(jìn)一步刺激了FDC產(chǎn)品的開發(fā)。而在2014年10月前，此類產(chǎn)品還不能享受該保護(hù)措施。

定價承壓催生新模式

藥品獲取和價格承受能力之間的矛盾，預(yù)計(jì)在2016年將進(jìn)一步顯現(xiàn)。
隨著美國總統(tǒng)選舉的臨近，對藥物價格的政治關(guān)注度持續(xù)提高。在定價策略受爭議的公司中，吉利德最受關(guān)注。其治療丙肝的藥物Sovaldi和Harvoni均受到嚴(yán)格的價格監(jiān)管。
藥物提供和承受能力間的矛盾增加不僅是美國面臨的問題，新藥定價過高也讓歐洲的醫(yī)療機(jī)構(gòu)感到負(fù)擔(dān)沉重。
諾華在為其治療心衰的新藥Entresto定價時采取了新的結(jié)果驅(qū)動定價模式，基于醫(yī)院招募患者的數(shù)量進(jìn)行定價，在一定程度上降低了治療成本。是否有其他公司采取類似模式仍拭目以待。
這種提高成本價值、減少藥品負(fù)擔(dān)、擴(kuò)大藥品購買力的措施，可能對2016年上市新藥的潛在銷售額產(chǎn)生影響。2016年，我們可能還能見證治療PDP和PBC的兩種新藥的獲批上市，這兩種新藥都是美國近20年來首次批準(zhǔn)的同類新藥。