醫(yī)線藥聞

1. 5月30日，拜耳宣布，美國(guó)FDA已接受該公司在研小分子sevabertinib（BAY 2927088）的新藥申請(qǐng)（NDA）并授予優(yōu)先審評(píng)資格，用于治療攜帶激活性人表皮生長(zhǎng)因子受體2（HER2）突變且既往接受過全身治療的晚期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者。

2. 5月29日，NMPA官網(wǎng)公示，百濟(jì)神州申報(bào)的1類新藥注射用澤尼達(dá)妥單抗上市申請(qǐng)已經(jīng)獲得批準(zhǔn)，適用于既往接受過全身治療的HER2高表達(dá)（IHC3+）的不可切除局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽道癌患者。

3. 5月29日，海創(chuàng)藥業(yè)（688302.SH）自主研發(fā)的Ⅰ類新藥海納安?（通用名：氘恩扎魯胺軟膠囊）獲得國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，用于治療接受醋酸阿比特龍及化療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展，且既往未接受新型雄激素受體抑制劑的轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者。

4. 5月29日，愛爾康（Alcon）公司宣布，美國(guó)FDA批準(zhǔn)其"first-in-class"眼藥水Tryptyr（acoltremon，曾用名AR-15512）0.003%眼藥水上市，用于治療干眼癥（DED）。AR-15512是一款局部TRPM8激動(dòng)劑。

投融藥事

1. 6月2日，翰森制藥宣布與再生元（Regeneron Pharmaceuticals）訂立許可協(xié)議，授予Regeneron開發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化HS-20094的全球獨(dú)占許可（不含中國(guó)內(nèi)地、香港及澳門）。HS-20094是一款在研GLP-1/GIP雙受體激動(dòng)劑，已成功完成多項(xiàng)2期臨床試驗(yàn)，具有積極的療效和安全性數(shù)據(jù)，目前正在中國(guó)進(jìn)行3期臨床試驗(yàn)。根據(jù)協(xié)議，翰森制藥將獲得8,000萬美元首付款，并有資格根據(jù)該產(chǎn)品開發(fā)、注冊(cè)審批和商業(yè)化進(jìn)展收取最高19.3億美元里程碑付款，以及未來潛在產(chǎn)品銷售的雙位數(shù)百分比特許權(quán)使用費(fèi)。

科技藥研

1. 5月28日，意大利San Raffaele-Telethon基因治療研究所（SR-Tiget）的研究人員在Nature雜志上發(fā)表了一項(xiàng)開創(chuàng)性研究，提出了一種創(chuàng)新的體內(nèi)基因治療方法。通過針對(duì)出生后早期的一個(gè)特定窗口期，科學(xué)家們成功地將治療性（糾正）基因直接遞送到循環(huán)的造血干細(xì)胞（hematopoietic stem cells, HSC）中，而無需進(jìn)行化療或離體操作。這種方法在三種嚴(yán)重遺傳性疾病的小鼠模型中得到了驗(yàn)證，為未來在兒科患者中的臨床應(yīng)用奠定了基礎(chǔ)。

[1]Milani, M., Fabiano, A., Perez-Rodriguez, M. et al. In vivo haemopoietic stem cell gene therapy enabled by postnatal trafficking. Nature (2025). https://doi.org/10.1038/s41586-025-09070-3