FDA加速批準反義寡核苷酸（ASO）療法Qalsody上市丨“美”天新藥事
醫線藥聞
1、4月26日，美國FDA宣布，加速批準反義寡核苷酸（ASO）療法Qalsody（tofersen）上市，用于治療具有超氧化物歧化酶1突變的肌萎縮側索硬化（SOD1-ALS）。這是FDA批準治療遺傳性ALS的首款療法。這也是首款基于生物標志物加速批準的ALS療法。
2、4月25日，Biogen/lonis聯合宣布FDA已同意加速批準反義寡核苷酸療法tofersen上市，用于治療超氧化物歧化酶1 (SOD1)突變所致的肌萎縮側索硬化（ALS）。這是首款針對ALS的基因靶向療法。
3、4月25日，渤健/lonis聯合宣布FDA加速批準其ALS新藥tofersen上市，用于治療超氧化物歧化酶1 (SOD1)突變的AL）患者，tofersen也是首款ALS基因突變的靶向藥。Tofersen是Ionis與Biogen共同研發的一種用于治療SOD1基因突變ALS患者的反義寡核苷酸藥物。
4、近日，藍鳥生物宣布，已經提交了治療鐮狀細胞病（SCD）基因療法lovotibeglogene autotemcell (lovo-cel)的生物制劑許可申請(BLA)。該療法用于12歲及以上有血管閉塞事件(鐮狀細胞堵塞血管時發生的疼痛發作)病史的SCD患者。
5、4月25日，Insulet公司宣布，美國FDA批準該公司的最新產品Omnipod GO，這是一種用于輸送基礎胰島素的胰島素泵，可在72小時內提供固定速率的連續速效胰島素，用于18歲及以上的2型糖尿病患者并進一步簡化他們的疾病管理流程，這些患者以往通常需要每天注射長效胰島素。
投融藥事
1、4月26日，Stablix宣布，與Vertex Pharmaceuticals達成一項戰略合作和許可協議，針對涉及多種疾病的特定靶點，發現和開發以靶向蛋白穩定為目的創新RESTORAC小分子。
2、近日，深圳市梅麗納米孔科技有限公司完成數千萬元A+輪融資。本輪融資由安圖生物獨家戰略投資，所投資金將主要用于繼續深入納米孔基因測序技術研發，加速系列產品迭代及終端落地。
科技藥研
1、近日，一篇發表在國際雜志Nature上的研究報告中，來自波士頓兒童醫院等機構的科學家們通過研究發現，胰腺導管腺癌（PDA，一種極具侵襲性的癌癥形式）或能利用一種獨特的代謝通路，而正常生長的成體細胞很少利用這種通路來獲取并產生營養物質；這種代謝通路需要稱之為鳥氨酸轉氨酶(OAT)的酶類來發揮功能，從而就為開發特異性靶向作用PDA且副作用較少的新型療法提供了新的機會[1]。
Lee, MS., Dennis, C., Naqvi, I. et al. Ornithine aminotransferase supports polyamine synthesis in pancreatic cancer. Nature (2023). doi：10.1038/s41586-023-05891-2
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