醫(yī)線藥聞

1、11月17日，復(fù)星醫(yī)藥子公司萬邦科技自主研發(fā)的VT-101注射液已分別獲國家藥品監(jiān)督管理局和FDA關(guān)于同意該新藥用于治療晚期頭頸部鱗癌、黑色素瘤和乳腺癌等實體瘤的臨床試驗批準(zhǔn)。萬邦科技擬于條件具備后分別于中國境內(nèi)（不包括港澳臺地區(qū)）、美國開展該新藥的I期臨床試驗。據(jù)悉，該新藥是一款具有三重腫瘤靶向調(diào)控機制、三個病毒結(jié)構(gòu)基因改造、三種血清型腺病毒嵌合、三類抗癌免疫基因裝載的新一代重組溶瘤腺病毒產(chǎn)品。
2、11月17日，天宇股份全資子公司諾得藥業(yè)于近日收國家藥監(jiān)局核準(zhǔn)簽發(fā)的關(guān)于普瑞巴林膠囊的《藥品注冊證書》。普瑞巴林膠囊是帶狀皰疹后神經(jīng)痛藥，用于治療帶狀皰疹后神經(jīng)痛和纖維肌痛。
3、11月16日，藥物研發(fā)公司Vertex和CRISPR聯(lián)合宣布CRISPR/Cas9基因編輯療法exa-cel（商品名：Casgevy）獲英國藥品和保健產(chǎn)品監(jiān)管機構(gòu)（MHRA）有條件批準(zhǔn)上市。該產(chǎn)品是全球首款獲批上市的CRISPR基因編輯藥物。本次Casgevy獲批的適應(yīng)癥為12歲及以上輸血依賴性地中海貧血（TDT）患者或伴有復(fù)發(fā)性血管閉塞危像（VOC）的鐮狀細胞病（SCD）患者，這些患者沒有人類白細胞抗原（HLA）匹配的造血干細胞供體。
4、11月16日，藥監(jiān)局網(wǎng)站顯示，鞍石生物旗下全資子公司浦潤奧生物的c-Met抑制劑伯瑞替尼腸溶膠囊獲批上市，適用于具有間質(zhì)-上皮轉(zhuǎn)化因子（MET）外顯子14跳變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。

投融藥事

1、近日，腫瘤治療公司RefleXion宣布成功完成首輪1.05億美元（約7.71億人民幣）的融資，用于推動新型癌癥治療方法的商業(yè)化。據(jù)悉，本輪融資由全球領(lǐng)先的另類資產(chǎn)管理公司TPG旗下的一支全球影響力投資基金The Rise Fund領(lǐng)投，此外，參與本輪投資的還有Ally Bridge（匯橋資本）、制藥巨頭旗下的Pfizer Ventures（輝瑞風(fēng)投）、強生創(chuàng)新（Johnson & Johnson Innovation）、T.Rowe Price Associates、Venrock、Catalio以及Hillenbrand。通過這一輪融資，RefleXion公司能夠推動其SCINTIX?療法的商業(yè)化。該療法可以用于治療包括轉(zhuǎn)移階段在內(nèi)的各個階段的實體瘤，主要面向肺部和骨骼中出現(xiàn)腫瘤的患者。

科技藥研

11月17日，南京大學(xué)陶云龍課題組與合作者研究發(fā)現(xiàn)人類藍斑去甲腎上腺素能神經(jīng)元發(fā)育過程中的關(guān)鍵信號通路，并在此發(fā)現(xiàn)的基礎(chǔ)上實現(xiàn)了其體外的高效分化。除此之外，ACTIVIN A對去甲腎上腺素能神經(jīng)祖細胞的誘導(dǎo)也具有劑量及時間依賴性。通過ACTIVIN A信號通路可以調(diào)控去甲腎上腺素能神經(jīng)元發(fā)育這一發(fā)現(xiàn)，研究人員最終實現(xiàn)了去甲腎上腺素能神經(jīng)元的體外高效分化。該研究成果的發(fā)表為去甲腎上腺素能神經(jīng)元的相關(guān)研究提供的良好的模型，使人們有機會進一步理解它在相關(guān)神經(jīng)系統(tǒng)疾病中的作用，也讓開發(fā)藥物治療相關(guān)疾病成為可能。本項研究發(fā)表在《Nature Biotechnology》上^[1]。

[1]Tao, Y., Li, X., Dong, Q. et al. Generation of locus coeruleus norepinephrine neurons from human pluripotent stem cells. Nat Biotechnol (2023). https://doi.org/10.1038/s41587-023-01977-4