醫(yī)線藥聞

1. 12月14日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)公示，恒瑞醫(yī)藥子公司盛迪醫(yī)藥遞交的注射用HR20013上市申請已獲得受理。公開資料顯示，HR20013是一種NK-1RA與5-HT3RA的復合制劑，擬開發(fā)用于預防化療后惡心嘔吐。

2. 12月14日，和譽醫(yī)藥宣布，其創(chuàng)新CSF-1R抑制劑pimicotinib（ABSK021）獲美國FDA授予快速通道資格，用于治療不可手術(shù)的腱鞘巨細胞瘤（TGCT）。此前，pimicotinib于今年1月獲得FDA授予突破性療法認定。

3. 12月14日，輝瑞公司宣布，其新型抗組織因子途徑抑制物（anti-TFPI）marstacimab用于治療體內(nèi)不伴凝血因子抑制物的血友病A及血友病B患者的生物制品許可申請（BLA），已獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）受理。Marstacimab的歐洲上市許可申請（MAA）也已通過受理驗證，目前正在接受歐洲藥品管理局（EMA）的審評。

4. 12月13日，萬邦德公告，全資子公司萬邦德制藥集團有限公司于2023年12月13日收到美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的認定函，萬邦德制藥石杉堿甲用于重癥肌無力適應(yīng)癥獲得FDA授予的孤兒藥資格認定。

投融藥事

1. 12月13日，生物制藥公司C4 Therapeutics宣布與默沙東簽署獨家許可和合作協(xié)議，以開發(fā)抗體偶聯(lián)蛋白降解藥物（DACs），這是一種旨在選擇性靶向并降解癌細胞中引起疾病的蛋白質(zhì)的新興治療模式。根據(jù)協(xié)議條款，C4T將收到1000萬美元的預付款。如果默沙東行使其所有擴展合作的選擇，C4T有資格在整個合作中獲得高達約25億美元的潛在付款。

科技藥研

1.近日，上海交通大學吳強團隊研究通過組合缺失小鼠體內(nèi)一系列推定的增強子元件或體外培養(yǎng)細胞中的CBS元件，結(jié)合染色體構(gòu)象捕獲和RNA-seq分析，該研究發(fā)現(xiàn)外向型CBS元件的缺失削弱了長距離TAD內(nèi)啟動子-增強子相互作用的強度和靶基因的增強子激活。該研究使用Pcdh和HOXD作為模型基因，研究發(fā)現(xiàn)簇狀CTCF邊界內(nèi)的外向CBS元件對于TAD啟動子-增強子相互作用和基因調(diào)控至關(guān)重要。研究數(shù)據(jù)揭示了成簇的CTCF TAD邊界在三維基因組結(jié)構(gòu)和基因調(diào)控中的組織原理。本項研究發(fā)表在Nature Communications上[1]。

[1] Ge, X., Huang, H., Han, K. et al. Outward-oriented sites within clustered CTCF boundaries are key for intra-TAD chromatin interactions and gene regulation. Nat Commun 14, 8101 (2023).