醫(yī)線藥聞

1. 4月26日，輝瑞宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)其基因療法BEQVEZ（fidanacogene elaparvovec-dzkt，SPK-9001）上市，用于治療中重度B型血友病成人患者。

2. 4月26日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研發(fā)的用于治療非肌層浸潤性膀胱癌的小激活RNA（saRNA）藥物RAG-01已獲得美國FDA批準(zhǔn)新藥臨床試驗(yàn)（IND）許可。

3. 4月24日，廣州新濟(jì)藥業(yè)提交的鹽酸右美托咪定微針貼劑臨床申請(qǐng)成功獲批，正式步入臨床試驗(yàn)階段。這是國內(nèi)首個(gè)藥物微針獲得臨床許可。

4. 4月25日，Onconic Therapeutics公司宣布，韓國食品藥品安全部（MFDS）已批準(zhǔn)zastaprazan檸檬酸鹽用于治療成人侵蝕性胃食管反流病（GERD）。該產(chǎn)品是一款下一代鉀競爭性阻斷劑（P-CAB）。

投融藥事

1. 4月26日，圣諾醫(yī)藥子公司RNAimmune（達(dá)冕生物）宣布與華蘭生物達(dá)成戰(zhàn)略合作，旨在推動(dòng)針對(duì)呼吸道合胞病毒（RSV）的mRNA疫苗RV-1770在中國的臨床開發(fā)和商業(yè)化。通過這項(xiàng)合作，達(dá)冕生物將獲得來自華蘭生物的預(yù)付款、里程碑付款和銷售提成，華蘭生物將負(fù)責(zé)RV-1770在中國的臨床研究、產(chǎn)業(yè)化和商業(yè)化拓展。

科技藥研

1. 近日，《柳葉刀》The Lancet發(fā)表了PHERGain研究的最新數(shù)據(jù)，表明HER2陽性轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者基于18F-脫氧葡萄糖正電子發(fā)射計(jì)算機(jī)斷層掃描（18F-FDG-PET）的pCR適應(yīng)性策略，3年無浸潤性疾病生存期（iDFS）可達(dá)到94.8%。這一策略明確了約1/3的HER2陽性患者在不影響治療效果的前提下，可安全的免于化療。

[1] Pérez-García JM, Cortés J, Ruiz-Borrego M, et al. PHERGain Trial Investigators. 3-year invasive disease-free survival with chemotherapy de-escalation using anF-FDG-PET-based, pathological complete response-adapted strategy in HER2-positive early breast cancer (PHERGain): a randomised, open-label, phase 2 trial. Lancet. 2024 Apr 3:S0140-6736(24)00054-0. doi: 10.1016/S0140-6736(24)00054-0. Epub ahead of print. PMID: 38582