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siRNA藥物,利用基因技術制備,以核酸為靶點,通過調控蛋白翻譯過程,有望從源頭攻克遺傳缺陷、病毒性疾病、自身免疫性疾病及癌癥等難治之癥。憑借高特異性、短開發時間、低生產成本、持久療效等優勢,siRNA藥物正引領生物醫藥領域邁向新藍海。
然而,siRNA藥物的研發并非坦途,面臨諸多挑戰:如何科學設計siRNA以確保其高效性和特異性?如何優化siRNA藥物的化學修飾和遞送系統,提高細胞攝取效率?如何高效、準確地評價siRNA藥物的體外藥效,確保在復雜的生物體內環境中發揮預期效果……
為了助力醫藥同仁開展siRNA藥物的創新研發,美迪西特邀生物部高級研究員 李恒 博士,于12月4日帶來直播《解碼siRNA:藥物設計優化策略與體外藥效評價精講》,將圍繞以下四大核心內容進行深入講解:
siRNA藥物的發展與作用機制:全面梳理siRNA藥物的發展歷程,并剖析siRNA如何通過精確調控基因表達實現治療目的。
siRNA藥物的設計與優化策略:分享siRNA設計的核心規則與化學修飾策略,并闡述當前熱門的遞送系統
siRNA藥物體外藥效評價的難點與對策:直擊siRNA藥物研發中的關鍵痛點,詳細介紹siRNA體外藥效評價的常用方法,并深入探討評價過程中可能遇到的難點及其應對策略。
12月4日19:00,美迪西視頻號直播間,邀您與李恒博士一同探索siRNA藥物研發的要點和難點,為推動生物醫藥產業的發展貢獻智慧和力量!敬請期待!
講師介紹
李恒 博士 美迪西生物部高級研究員
本科畢業于中國藥科大學,后到中國科學院上海藥物研究所藥理學專業碩博連讀并以第一或共一作者身份發表6篇SCI文章,參與發表4篇。現擔任美迪西生物部任高級研究員。目前主要承擔(1)細胞株的構建,利用CRISPR技術幫助國內外客戶成功構建功能完全的敲除細胞株;(2)小核酸的設計與體外生物學活性評價,幫助客戶從頭設計小核酸以及后續的修飾,并對體外生物學活性進行驗證,篩選出功能良好的小核酸。
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