【2022年12月27日公開課】基因治療系列第6期：基因治療的藥物研發回顧與展望

2022-12-25

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近年來，Glybera、Luxturna、Zolgensma、Upstaza和Roctavian獲得了FDA或EMA的批準。此外，全球已有數十種AAV基因療法處于臨床開發階段，國內基因治療企業也不斷傳出獲批開展臨床研究的好消息。

基因治療作為一種新興的治療手段，它的發展歷程怎樣？

早期研發過程中有什么關鍵點？

靶點如何選擇？

AAV載體如何優化？

CMC和成本控制的挑戰是什么？

臨床開發如何有效推進？

轉化醫學的過程中是否有合適的生物標志物？

商業化有什么考量？

2022年11月8日至2023年1月7日，6次線上公開課（每周二晚20:00-21:30）+1次線下轉化醫學閉門研討會（最后一周周六），愷思俱樂部攜手醫藥筆記、和元生物、美迪西生物醫藥、星北·自貿壹號，共同邀請數十位產業資深專家，系統性的向大家分享基因治療的前沿進展，以期讓更多的人認識及了解基因治療，激發學習興趣，促進行業發展，誠邀大家參加！

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往期回放

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基因治療系列公開課【第6期】

嘉賓簡介

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曲光博士
蘇州諾潔貝生物聯合創始人&首席運營官

曲光，俄亥俄州立大學細胞生物學博士。先后在俄亥俄州哥倫布兒童醫院Dr. P. R. Johnson 實驗室和賓夕法尼亞大學 Dr. J.M. Wilson 實驗室從事腺相關病毒基因治療相關的研究工作。曲光博士還曾就職于Avigen Inc.，費城兒童醫院細胞與分子治療中心，Spark Therapeutic Inc. 等知名基因治療研發中心及藥企?，F為NGGT Inc. 聯合創始人，COO. 在二十多年腺相關病毒基因治療藥物研發的職業生涯中，曲光博士專注于病毒載體生產，生產工藝開發，技術轉移及腺相關病毒載體大規模cGMP生產等領域的工作；主導了美國第一例基因治療產品Luxturna的生產工藝開發及第一例Car-T細胞治療產品重組慢病毒載體的生產工藝開發；親歷了基因治療領域起伏發展及基因治療藥物研發從實驗室階段到產品獲批上市，惠及患者全過程。在基因治療藥物研發CMC 領域累積了豐富的知識和經驗。