近日，美迪西藥理藥效團隊在《藥物評價研究》雜志發表了綜述文章，對人源腫瘤異種移植（PDXs）模型在罕見癌癥中的應用進展、研究優勢、針對新型治療藥物和方法的發現潛力及面臨的挑戰進行全面梳理和總結。

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作為長期缺乏足夠關注度的領域，罕見癌癥占據了所有癌癥診斷和死亡數量的四分之一。由于其發病率低，患者分散，臨床研究面臨巨大挑戰。罕見癌癥患者的平均5年相對生存率遠低于常見癌癥，這一研究領域迫切需要更多的關注和開發更多的治療手段。

患者來源的異種移植（PDXs）模型能夠高度模擬原發腫瘤，在近年來得到越來越多的研究和應用。本文就PDXs模型在13類罕見癌癥研究——腺樣囊性癌、膽管癌、肛管鱗狀細胞癌、惡性間皮瘤、罕見婦科癌癥、睪丸癌、黑色素瘤、惡性胚胎腫瘤、脊索瘤、胃腸胰神經內分泌腫瘤、腎上腺皮質癌、膠質母細胞瘤、血液系統惡性腫瘤，分別綜述了其應用進展，展示PDXs模型在模擬人體腫瘤組織增殖、侵襲、轉移、血管生成、免疫抑制等方面的獨特優勢。

此外，PDXs 模型雖已展現出巨大潛力，但在建立成功率、人源淋巴瘤污染以及無法被用于評估腫瘤免疫療法等方面仍存在復雜挑戰。本文就PDXs模型的不足之處分享了作者的探究與思考，并展望了PDXs模型如何繼續在罕見癌癥的研究中發揮關鍵作用。

陳誠博士，原美迪西藥效部助理主任，擔任本文的第一作者；曹保紅博士，美迪西藥理部副總裁，擔任通訊作者。

罕見癌癥的研究需要行業投入更多的關注和資源。

誠邀您閱讀這篇綜述，與美迪西一同探索罕見癌癥治療的新路徑，加速新藥研發進程，通過PDXs模型的應用，期待能夠為那些與罕見癌癥斗爭的患者盡早帶來治療的新希望。