全球首款直接注入大腦的基因療法獲批丨“美”天新藥事

2022-07-21

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醫線藥聞

1、7月21日，PTC Therapeutics公司宣布，歐盟委員會批準基因療法Upstaza（eladocagene exuparvovec）上市。用于治療18個月以上芳香族L-氨基酸脫羧酶缺乏癥（AADCD）患者。這是直接注入大腦的首款獲批基因療法，也是改變AADCD疾病進程的首款獲批療法。

2、7月20日，華海藥業發布公告稱下屬子公司上海華奧泰生物藥業股份有限公司及華博生物醫藥技術（上海）有限公司收到國家藥品監督管理局核準簽發的HB0034注射液的《藥物臨床試驗批準通知書》，同意華奧泰及華博在中國開展HB0034注射液Ib期臨床試驗。

3、7月21日，成都威斯克生物宣布，墨西哥藥監部門已頒發許可證，批準成都威斯克生物醫藥有限公司/四川大學華西醫院研發的重組變異新型冠狀病毒疫苗（Sf9細胞）開展I/II期臨床研究。這是針對Omicron（奧密克戎）等變異新冠病毒的第二代重組蛋白疫苗。

投融藥事

1、7月20日，成都邁科康生物科技有限公司宣布完成5億元B輪融資。本輪融資主要用于公司多個疫苗管線的臨床試驗、上海生產基地建設以及人才團隊的擴展和完善。

2、7月19日，美國生物技術公司 Avista Therapeutics宣布，其與羅氏達成合作，開發用于眼科疾病的新型腺相關病毒（AAV）基因治療載體。為此，Avista公司將收到750萬美元的預付款，并將有資格在合作的研究階段獲得額外付款、臨床和銷售里程碑付款以及由此產生的產品特許權使用費，總潛在交易額可能超過10億美元。

3、7月19日，方拓生物科技公司宣布完成1.6億美元的B輪融資。方拓生物2019年成立，致力于開發創新基因治療藥物，為全球罕見病和慢性病患者提供高質量、可支付的基因治療產品。

科技藥研

1、近日，一篇發表在國際雜志European Respiratory Journal上題的研究報告中，來自悉尼科技大學等機構的科學家們通過研究識別出了一種新型藥物靶點：肥大細胞糜酶-1（CMA1，mast cell chymase-1）的特殊酶類，其或有望幫助開發針對COPD的新型療法和預防性措施，COPD是一種炎性肺部疾病，其常常會引起氣道阻塞并使得患者呼吸困難_[1]。

[1] Gang Liu, Andrew G. Jarnicki, Keshav R. Paudel, et al. Adverse roles of mast cell chymase-1 in chronic obstructive pulmonary disease, European Respiratory Journal (2022). DOI: 10.1183/13993003.01431-2021

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