醫(yī)線藥聞

1. 12月12日，甘李藥業(yè)公告，全資子公司甘李藥業(yè)美國公司獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，同意GZR18注射液進(jìn)行Ⅱ期臨床試驗(yàn)。GZR18注射液是一種長效GLP-1受體激動(dòng)劑，旨在治療成人2型糖尿病及肥胖/超重個(gè)體的體重管理。

2. 12月12日，CDE官網(wǎng)，常州恒邦藥業(yè)有限公司、上海翰森生物醫(yī)藥科技有限公司、江蘇豪森藥業(yè)集團(tuán)有限公司聯(lián)合申請(qǐng)藥品“HS-10384片”，獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，適應(yīng)癥：適用于HR+乳腺癌患者輔助內(nèi)分泌治療后伴發(fā)的中重度血管舒縮癥狀。

3. 12月12日，NMPA官網(wǎng)顯示，江蘇豪森藥業(yè)集團(tuán)有限公司、杭州朱養(yǎng)心藥業(yè)有限公司申報(bào)的司來帕格片獲批上市，兩家藥企拿下司來帕格片的首仿，視同過評(píng)。司來帕格片是一種口服有效、高選擇性和長效的非前列腺素類前列環(huán)素受體（IP受體）激動(dòng)劑，用于治療肺動(dòng)脈高壓以延緩疾病進(jìn)展及降低因肺動(dòng)脈高壓而住院的風(fēng)險(xiǎn)。

4. 12月11日，上海醫(yī)藥集團(tuán)股份有限公司全資子公司上海上藥第一生化藥業(yè)有限公司收到國家藥品監(jiān)督管理局核準(zhǔn)簽發(fā)的關(guān)于十四烷基硫酸鈉注射液的《藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書》，擬用于治療無并發(fā)癥的原發(fā)性下肢淺靜脈曲張、術(shù)后復(fù)發(fā)或殘留的靜脈曲張及簡單擴(kuò)張的下肢網(wǎng)狀靜脈，小靜脈和蜘蛛狀靜脈。

投融藥事

1. 12月13日，石藥集團(tuán)公告宣布，其已與百濟(jì)神州就石藥集團(tuán)的新型甲硫氨酸腺苷轉(zhuǎn)移酶2A(MAT2A)抑制劑(SYH2039)，以及后續(xù)開發(fā)的由該化合物組成或含有該化合物的任何藥品（相關(guān)產(chǎn)品）在全球的開發(fā)、制造及商業(yè)化訂立獨(dú)家授權(quán)協(xié)議。根據(jù)該協(xié)議并按照其中的條款及條件，石藥集團(tuán)同意授予百濟(jì)神州在全球開發(fā)、制造及商業(yè)化SYH2039及相關(guān)產(chǎn)品產(chǎn)品的獨(dú)家授權(quán)。石藥集團(tuán)將收取總計(jì)1.50億美元的預(yù)付款，并有權(quán)收取最高1.35億美元的潛在開發(fā)里程碑付款及最高15.50億美元的潛在銷售里程碑付款，以及根據(jù)該產(chǎn)品的年度銷售凈額計(jì)算的分層銷售提成。

科技藥研

1. 12月12日，輝大基因/中國科學(xué)院上海藥物所楊輝團(tuán)隊(duì)及臨港實(shí)驗(yàn)室胥春龍?jiān)?Nature Neuroscience 期刊發(fā)表了題為：An RNA editing strategy rescues gene duplication in a mouse model of MECP2 duplication syndrome and nonhuman primates 的研究論文。該研究通過單次側(cè)腦室注射方式，使用單個(gè)腺相關(guān)病毒（AAV）載體遞送輝大基因?qū)Ｓ械母弑Ｕ妗⒏呋钚缘腞NA編輯工具h(yuǎn)fCas13Y及MECP2基因的gRNA，在MDS小鼠模型和野生食蟹猴模型中實(shí)現(xiàn)了大腦內(nèi)hfCas13Y和MECP2 gRNA的穩(wěn)定、持久表達(dá)。同時(shí)大腦MECP2基因的表達(dá)被敲低至生理性可接受的水平，顯著改善了人源化MDS小鼠的運(yùn)動(dòng)功能、焦慮抑郁樣行為、學(xué)習(xí)和記憶能力、社交功能，并延長了生存時(shí)間。

[1] Yang, D., Wu, X., Yao, Y. et al. An RNA editing strategy rescues gene duplication in a mouse model of MECP2 duplication syndrome and nonhuman primates. Nat Neurosci (2024). https://doi.org/10.1038/s41593-024-01838-6