錦籃基因基于AAV病毒載體的注射液獲批臨床丨“美”天新藥事

2022-10-08

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醫(yī)線藥聞

1、10月8日，根據(jù)CDE官網(wǎng)，北京錦籃基因科技有限公司申報(bào)的“GC101腺相關(guān)病毒注射液”臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，已經(jīng)獲得臨床默示許可，適應(yīng)癥為：1型脊髓性肌萎縮癥（1型SMA）。GC101注射液是一種基于AAV病毒載體的基因替代治療藥物，被開發(fā)用于治療1、2、3型脊髓性肌萎縮癥（SMA）。

2、10月8日，云頂新耀宣布新型抗菌藥物依拉環(huán)素（Xerava）已在中國(guó)香港地區(qū)獲批上市，用于治療成人復(fù)雜性腹腔內(nèi)感染。依拉環(huán)素由Tetraphase公司（為L(zhǎng)a Jolla公司的全資子公司）開發(fā)，云頂新耀擁有該藥在大中華區(qū)、韓國(guó)和部分東南亞主要市場(chǎng)的獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。

3、近日，Allogene Therapeutics宣布開始進(jìn)行其在研CAR-T療法ALLO-501A的潛在關(guān)鍵性2期臨床試驗(yàn)ALPHA2。根據(jù)新聞稿，此款用以治療復(fù)發(fā)性/難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（LBCL）的CAR-T療法，是產(chǎn)業(yè)界首個(gè)進(jìn)入臨床2期試驗(yàn)的現(xiàn)貨型CAR-T療法。

投融藥事

1、10月8日，君合盟生物完成A1輪融資，本輪融資由通化國(guó)投與光點(diǎn)資本共同領(lǐng)投，中合歐普、聚焦基金、紅什資本等跟投。本輪融資募集資金將主要用于該公司在研產(chǎn)品管線快速推進(jìn)以及GMP商業(yè)化生產(chǎn)基地的建設(shè)。

2、近日，Surrozen宣布與勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）達(dá)成授權(quán)協(xié)議，共同研究開發(fā)其在研雙特異性抗體SZN-413用以治療視網(wǎng)膜疾病。根據(jù)協(xié)議，Surrozen將有資格獲得達(dá)5.87億美元的里程碑付款。

科技藥研

1、為了同時(shí)解決CAR-T細(xì)胞療法中病毒使用和隨機(jī)整合的缺點(diǎn)，來(lái)自中國(guó)浙江大學(xué)和華東師范大學(xué)等研究機(jī)構(gòu)的研究人員利用CRISPR-Cas9開發(fā)出非病毒的、基因特異性靶向CAR-T細(xì)胞，并一項(xiàng)1期開放標(biāo)簽的單臂臨床試驗(yàn)中證實(shí)它們?cè)谥委?名復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）患者中的高安全性和有效性。相關(guān)研究結(jié)果近期發(fā)表在Nature期刊上_[1]。

[1] Jeong Hyun Lee et al. Long-primed germinal centres with enduring affinity maturation and clonal migration. Nature, 2022, doi:10.1038/s41586-022-05216-9.

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