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FAQs

小核酸藥物siRNA和ASO的區別主要有哪些?

1、化學結構的區別

ASO是單鏈,siRNA是雙鏈。

2、作用機制的區別

ASO或通過RNase H降解靶mRNA,或通過空間位阻干擾mRNA功能,siRNA主要通過RISC降解mRNA。

3、發揮藥效的細胞空間

Rnase H在胞質和胞核都有,ASO可以在胞質和胞核發揮作用,但RISC只在胞質,故siRNA只在胞質發揮作用。

4、藥效作用持久性及是否可以放大

RISC可反復作用靶標mRNA,藥效會持久。

另外siRNA被釋放的正義鏈或被降解,也可作為引物,在RNA依賴的RNA聚合酶的催化下以靶mRNA為模板擴增得到dsRNA,dsRNA又被Dicer降解成siRNA,進入RNAi循環,從而藥物效果級聯放大。

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