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通過轉導的遺傳物質的轉錄或翻譯而發揮作用的核酸(質粒,RNA)表達特定基因的基因修飾微生物(病毒、細菌、真菌),離體基因修飾的人類細胞,編輯宿主基因組的產品等。
與傳統小分子藥物和抗體藥物相比，基因治療藥物可以從根源上調控致病基因的表達，還具有高效性、低毒性、高特異性等明顯優勢。
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